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Adherencia del Cuestionario PERFORM
a las recomendaciones de la FDA,
para el uso de medidas de resultados
en salud centradas en el paciente
V.Valentín, CA.Rodríguez, P.Gascón, J.García-Mata,
R.Colomer,J.Cassinello, J.Carulla, E.Baró, JA.Gasquet.
El estudio Perform. Origen y Diseño.
Antecedentes
 La medición de la opinión de los pacientes sobre sus síntomas es cada vez más
importante en la evaluación del impacto de la enfermedad y los resultados de
las intervenciones sanitarias.
 La astenia relacionada con el cáncer, referida por los pacientes, tiene una
elevada incidencia y prevalencia, siendo frecuentemente subestimada (1,2)
 Datos recientes señalan que, según los propios pacientes, la astenia tiene más
impacto negativo sobre su vida cotidiana que el dolor, las nauseas o la
depresión, entre otros (3). Sin embargo la magnitud del problema es muy
variable en diferentes estudios (1).
 No se conocían instrumentos (al menos en España) para medir, aparte del
impacto funcional de la astenia en los pacientes, otros aspectos importantes
como son: Sus preocupaciones, Sus creencias y expectativas, Las
percepciones respecto a la evolución de la enfermedad Las percepciones sobre
el tratamiento y manejo de la astenia.
1.- Curt GA. Oncologist 2003, 8 (suppl 1): 27-30
2.- Cella D, et al. J Clin Oncol. 2001;19:3385-91
3.- Curt GA. Oncologist 2000, 5 (suppl 2): 9-12
El estudio Perform. Objetivos
 Desarrollar un nuevo instrumento para medir las
preocupaciones, creencias y expectativas de los
pacientes oncológicos respecto a la astenia.
 Validar el nuevo instrumento en términos de
fiabilidad, validez y sensibilidad a los cambios.
 Incluir en el instrumento ítems que midan las
opiniones, las percepciones y la satisfacción con
respecto al manejo y evolución de la astenia.
 Medir los cambios en las percepciones y
opiniones de los pacientes, antes y después de una
intervención educativa sobre la astenia.
El estudio Perform.
Dificultades
 Es importante asegurar la validez y fiabilidad
psicométrica de estos instrumentos(1).
 Es recomendable desarrollar ese tipo de instrumentos
con el propio “input” de los usuarios (pacientes y
profesionales sanitarios) del entorno cultural donde
se utilizará(2).
1.- Streiner DL. J Clin Epidemiol. 2003; 56: 1142-5.
2.- Herdman M, et al. Qual Life Res. 1998; 7: 323-35.
El estudio Perform. Metodología
(2004)
Fase I
PERFORM I
(2004-2005)
Fase II
PERFORM II
- Revisión de la Literatura
- Comité de expertos
- Entrevistas con pacientes
- Administración “Pool” de ítems a un
grupo de pacientes.
Contenido inicial para el
cuestionario: “Pool” de
items extenso
Versión preliminar del
cuestionario
Reducción de ítems
(2005-2007)
Fase III
PERFORM III
- Validación de la versión producida en
la Fase II
1er Cuestionario que
evalúa las percepciones
sobre la astenia en
pacientes oncológicos
El estudio Perform.
PUBLICACIÓN DE RESULTADOS
Baró E, Carulla J, Cassinello J, et al. Development of a New Questionnaire to Assess Patient Perceptions of Cancer-Related Fatigue: Item Generation and Item
Reduction. Value in Health 2009; 12(1): [in press].
Carulla J, Valentín V, Rodríguez C.A., et al. The Longitudinal Relationship Between Haemoglobin And Fatigue: New Evidence From The PERFORM Study.
Annals of Oncology 2008;19:Suppl 8; 900P.
Cassinello J, Carulla J, Valentín V et al. Determining the clinical significance of the improvement in health-related quality of life (hrqol) measures in oncology
patients. Journal of Clinical Oncology 2008;26; suppl; abstr 20622.
Rodríguez C A., Gascón P, García-Mata J, et al. Validation of a new questionnaire to assess the patient perception of cancer-related fatigue: the PERFORM
questionnaire. Journal of Clinical Oncology, 2007 ASCO Annual Meeting Proceedings Part I. Vol 25, No. 18S (June 20 Supplement), 2007: 19533.
Gascón P, García-Mata J; Colomer R, et al. Final results of the validation of the PERFORM Questionnaire, a new questionnaire to assess the patient perception
of cancer-related fatigue. European Journal of Cancer 2007;5:4: Po 1159.
Baro E, Cassinello J, Carulla J, et al. Sensitivity to change of the PERFORM questionnaire in cancer patients reporting improvement or deterioration of their
cancer-related fatigue. 10th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2007.
Carulla J, Valentín V, Rodríguez C A., et al. The development of a new scale for assessing patient perceptions of cancer-related fatigue. Annals of Oncology
2006;17:Suppl 9;ix296;1025P.
Baro E, Carulla J, Valentín V et al. Using psychometric and clinimetric techniques to select items for use in a new instrument to measure câncerrelated fatigue.
9th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2006.
Baró E, Gasquet JA, Herdman M, et al. Development of a new scale to assess patient perceptions of cancer-related fatigue: the PERFORM Project. 8th Annual
European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2005.
Baró E, Herdman M, Gasquet JA, et al.Instruments to measure patient-reported outcomes and perceptions of cancer-related fatigue: a review of the literature. 7th
Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2004.
Colomer R, Cassinello J, Carulla J, et al .El Proyecto PERFORM: desarrollo y validación del primer cuestionario español para evaluar las percepciones de los
pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-249.
García-Mata J, Colomer R, Cassinello J, et al. Evaluación de las propiedades psicométricas del primer cuestionario español para medir las percepciones de los
pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-248.
Valentín V, Rodríguez C.A., Gascón P, et al. Desarrollo de un nuevo instrumento para medir las percepciones de los pacientes respecto a la fatiga relacionada
con el cáncer. II Congreso SEOM de Cuidados Continuos en Oncología Médica 2006.
El cuestionario Perform.
Versión final del cuestionario Perform para validar
Siempre
Muchas
Veces
1
2
La Mitad
de las
Veces
3
1
2
1
4. Me he pasado todo el día sentado/a causa de mi cansancio
En las últimas dos semanas...
Pocas
Veces
Nunca
4
5
3
4
5
2
3
4
5
1
2
3
4
5
5. Cuando he estado cansado/a he tenido que interrumpir lo que
estaba haciendo y descansar para poder seguir
1
2
3
4
5
6. Me he notado muy lento/a haciendo mi actividad diária
1
2
3
4
5
1
2
3
4
5
1
2
3
4
5
1
2
3
4
5
1
2
3
4
5
11. He sentido que el cansancio me ha impedido hacer una vida
normal
1
2
3
4
5
12.
1
2
3
4
5
1. Realizar un mínimo esfuerzo me ha supuesto un cansancio
desproporcionado
2. El Cansancio que he notado (debido a la enfermedad o su
tratamiento) era muy diferente del cansancio “normal”
3.
Me Siento todo el día Cansado/a
7. He necesitado ayuda para hacer las tareas de casa, a causa de mi
cansancio
8. Me he encontrado cansado/a en el trabajo, y eso me ha hecho
sentir fatal
9. En general, creo que mi vida ha empeorado a causa del
cansancio
10. He sentido que me estoy viniendo abajo a causa de mi
cansancio
He dejado de hacer lo que me gusta a causa de mi cnasancio
La Food and Drug Administration (2006):
Publicó unas recomendaciones sobre los requisitos
que debían cumplir las medidas de resultados en
salud centrados en el paciente, para ser utilizadas en
estudios clínicos.
Objetivo
Revisar el grado de ajuste del cuestionario
PERFORM a las recomendaciones
descritas por la FDA respecto al desarrollo y
uso de medidas de resultados en salud
centradas en el paciente, en el ámbito de los
ensayos clínicos.
Método
COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)
Desarrollo del marco conceptual y
aplicación de la herramienta
Desarrollo del instrumento
Fases
proyecto
EL PROYECTO PERFORM
Método
COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)
Evaluación
propiedades de medida
Fiabilidad
Validez
Habilidad para detectar
cambios
Interpretación
FASES
PROYECTO
EL PROYECTO PERFORM
Resultados
COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1)
Desarrollo del marco conceptual y
aplicación de la herramienta
Fases
proyecto
EL PROYECTO PERFORM
Conceptos y dominios que van a
ser medidos
1,2
Identificación de la aplicación de
la medida a desarrollar
1
Apuntados inicialmente durante el metaplan con el comité de
expertos. Corroborados y ampliados en las reuniones con la
población target.
Consensuado por el grupo de expertos: Uso en práctica
clínica diaria
Identificación de la población
target
Desarrollo del instrumento
Generación de ítems
1
Consensuado por el grupo de expertos: Pacientes oncológicos
con astenia-relacionada con el cancer
1
Items generados a partir principalmente de la información
obtenida en las reuniones con la población target.
Tipo de administración
1
Preferentemente auto-administrada, aunque se contempla la
administración entrevistada, según necesidades del paciente.
Marco temporal de recuerdo
1,2
Opciones de respuesta
1,2
Consensuado por el grupo de expertos: “En las últimas 2
semanas…”.
Consensuado por el grupo de expertos: Escala tipo Likert de 5
opciones, desde “siempre” hasta “Nunca”.
Resultados
COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (2)
Desarrollo del instrumento (cont.)
Comprensión del paciente
Fases
proyect.
2, 3
Formato, instrucciones y formación
2,3
Sistema de puntuación preliminar y
dimensiones
2,3
Carga de trabajo
1,2
Marco conceptual final
2
El proyecto PERFORM
Propiedad/aspecto evaluado. Contemplada durante la fase
de exclusión de ítems (suele asociarse al alto nivel de
missings de una pregunta). El 80% de pacientes completó la
totalidad del cuestionario. Promedio de items perdidos < 1/por
paciente.
Propiedad/aspecto evaluado. Diseñados y testados para la
fase 2. Validados en la fase 3.
Propiedad/aspecto evaluado. El sistema de puntuación fue
definido en la fase 3, durante la validación, si bien en la fase 2
se cerraron las dimensiones definitivas.
Propiedad/aspecto evaluado. Cuestionario diseñado
expresamente para suponer una carga de trabajo baja tanto
al paciente como al investigador. Tiempo de administración
inferior a 9 minutos. Más del 80% de pacientes consideraron
el cuestionario ‘fácil’ o ‘muy fácil’ de completar.
Propiedad/aspecto evaluado.Contenido totalmente cerrado
al finalizar la fase 2 del estudio. El cuestionario pre-validado
ya no fue sujeto a cambios respecto el contenido de la
medida.
Resultados
COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3)
Evaluación
propiedades de medida
FASES
PROYECTO
Fiabilidad
3
Validez
3
Habilidad para detectar
cambios
3
Interpretación
3
EL PROYECTO PERFORM
Propiedad/aspecto evaluado. Consistencia interna (Cronbach’s alpha
(CA)). CA global =0.94. CA de las dimensiones: entre 0.80 y 0.90.
Fiabilidad test-retest (Coeficiente de correlación intraclase (CCI)). CCI
global=0.83. CCI de las dimensiones: entre 0.76 y 0.84.
Propiedad/aspecto evaluado.Puntuación global del Perform asociada al
nivel de cuidados requeridos por el paciente y al nivel de hemoglobina.
Correlaciona con FACT-F (0.80), con Perfil de Salud de Nottingham (0.69),
nivel de intensidad de astenia (0.56) e indice karnofsky (0.3).
Propiedad/aspecto evaluado. Effect size en la puntuación global de 0.57
en pacientes con una mejora en la salud autopercibida. Effect size global
de 1.04 en pacientes con un empeoramiento en la salud autopercibida.
Propiedad/aspecto evaluado.Se ha estimado cual es la minima
diferencia clínicamente significativa (ASCO, 2008) en la puntuación global
del cuestionario: ej: una mejora de 3.5 puntos en la puntuación global de
la escala equivale a una mejora de al menos Hb 1g/dL.
Fase III
PERFORM II
Día 0
1ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
n=437
+ 3 meses
2ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
Fase III
PERFORM II
Día 0
1ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
n=437
+ 3 meses
2ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
Fase III
PERFORM II
Día 0
1ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
n=437
+ 3 meses
2ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
Fase III
PERFORM II
Día 0
1ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
n=437
+ 3 meses
2ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
Fase III
PERFORM II
Día 0
1ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
n=437
+ 3 meses
2ª Administración
PERFORM
FACT-F
NHP-22
• El Cuestionario PERFORM se ajusta
cómodamente a todas las recomendaciones
realizadas por la FDA respecto al desarrollo y
uso de medidas de resultados en salud
centradas en el paciente, en el ámbito de los
ensayos clínicos.
• El Cuestionario PERFORM es un
cuestionario potencialmente aplicable en
ensayos clínicos con pacientes con cáncer.
J. Carulla
V.Valentín
P.Gascón
R.Colomer
J.Gª Mata
J.Cassinello
C.A.Rodríguez
M. Herdman
J.A. Gasquet
E. Baró
J. Sánchez
Anemia y Cáncer.
Necesidad de Guías Clínicas
Aproximadamente un 30-50% de los pacientes con
cáncer presentan anemia al diagnóstico (1).
1.- Ludwig H et al. Eur J Cancer 2004; 40: 2293-2306