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Crean modelo de mosca que recrea enfermedades neurodegenerativas | Todo Ciencia
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NOVEDADES
CREAN!MODELO!DE!MOSCA!QUE
RECREA!ENFERMEDADES
NEURODEGENERATIVAS
Publicado*el*19.10.15
El*avance*permi7rá*acelerar*el*estudio*de*patologías
como*la*esclerosis*lateral*amiotrófica*y*la*demencia
frontotemporal.*El*proyecto*cienAfico*es*liderado*por*un
inves7gador*argen7no,*el*doctor*Francisco*Baralle,*jefe
del*Laboratorio*de*Biología*del*ARN*en*el*Centro
Internacional*de*Ingeniería*Gené7ca*y*Biotecnología,*en
Trieste,*Italia.
(Agencia!CyTADInsFtuto!Leloir)!Un!modelo!de!invesFgación
puede!acelerar!la!comprensión!de!los!mecanismos
biológicos!que!desencadenan!enfermedades
neurodegeneraFvas!como!la!esclerosis!lateral!amiotrófica
(ELA)!y!la!demencia!frontotemporal!y,!eventualmente,
conducir!a!tratamientos!innovadores,!según!anunció!un
reconocido!invesFgador!argenFno!radicado!en!Italia.
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reconocido!invesFgador!argenFno!radicado!en!Italia.
En!ambas!patologías!se!forman!agregados!de!la!proteína
TDPD43!que!van!provocando!daños!en!las!neuronas.!En!el
caso!de!ELA,!la!enfermedad!que!ha!afectado,!por!ejemplo,
a!Roberto!Fontanarrosa!y!Stephen!Hawking,!se!deterioran
las!motoneuronas!que!proyectan!su!terminación!a!los
músculos,!provocando!una!parálisis!gradual.
Ahora,!cienhficos!liderados!por!el!doctor!Francisco!Baralle,
jefe!del!Laboratorio!de!Biología!del!ARN!en!el!Centro
Internacional!de!Ingeniería!GenéFca!y!Biotecnología
(ICGEB),!en!Trieste,!Italia,!crearon!un!modelo!de!mosca!de
la!fruta!(Drosophila)!que!recrea!procesos!biológicos!de
enfermedades!neurodegeneraFvas!caracterizadas!por!la
acumulación!de!TDPD43.!“Además,!logramos!reverFr!los
síntomas!mediante!el!empleo!de!técnicas!genéFcas!y
farmacológicas”,!afirmó!Baralle!a!la!Agencia!CyTADLeloir.
La!mosca!Drosophila!es!úFl!en!el!estudio!de!las
enfermedades!neurodegeneraFvas!ya!que!su!cerebro
conFene!entre!150!mil!y!200!mil!neuronas!de
caracterísFcas!similares!a!las!humanas.!Por!otra!parte,!su
ciclo!de!vida!es!más!corto!y!la!manipulación!de!sus!genes
resulta!más!fácil,!rápida!y!económica.
Mediante!el!uso!de!técnicas!genéFcas,!Baralle!y!sus
colegas!lograron!inducir!la!producción!de!un!agregado!de
proteínas!llamado!EGFP!12xQ/N!que!se!vuelve!tóxico!para
las!neuronas!cuando!captura!la!proteína!TDPD43.!“Esto
sucede!en!los!pacientes!que!padecen!ELA”,!indicó!Baralle,
quien!se!desempeñó!como!invesFgador!en!la!Fundación
Campomar!(hoy!InsFtuto!Leloir)!entre!1968!y!1974!y!ganó
el!Konex!de!PlaFno!1993!en!genéFca!y!citología.
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De!acuerdo!a!Baralle,!la!proteína!agregada,!TDPD43,
consFtuye!un!blanco!terapéuFco!de!potenciales!fármacos
que!podrían!ser!diseñados!a!medida!que!se!vayan
desentrañando!otros!mecanismos!biológicos!que
desencadenan!su!acumulación!en!las!neuronas.!“De!todos
modos,!hay!que!recorrer!un!largo!camino!para!llegar!algún
día!a!la!realización!de!estudios!clínicos!para!comprobar!la
eficacia!y!seguridad!de!estos!tratamientos
experimentales”,!señaló!el!ex!director!del!ICGEB.
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experimentales”,!señaló!el!ex!director!del!ICGEB.
El!avance!se!describe!en!las!revistas!cienhficas!“Human
Molecular!GeneFcs”!y!“Neurobiology!of!Disease”!y!se
apoya!en!estudios!previos!que!amplían!el!estudio!de!la
proteína!TDPD43.!!Otro!trabajo!de!Baralle!y!colegas,
publicado!en!la!revista!“Neurobiology!of!Disease”,
demuestra!que!un!grupo!de!moscas!Drosophila!con
problemas!de!locomoción!(a!raíz!de!los!agregados!de!TDPD
43)!se!recuperaron!en!forma!significaFva!al!esFmular!la
producción!de!una!proteína,!llamada!TBPH,!que!promueve
la!unión!de!neuronas!a!los!músculos.
Los!primeros!12!trabajos!cienhficos!centrados!en!la
proteína!TDPD43,!publicados!entre!2000!y!2006,
pertenecen!a!Baralle!y!su!grupo.!Cuando!la!evidencia
demostró!que!el!rol!de!esa!molécula!es!clave!en
enfermedades!neurodegeneraFvas,!desde!entonces!los
estudios!se!mulFplicaron!en!laboratorios!de!invesFgación
de!todo!el!mundo:!solamente!el!año!pasado,!se!publicaron
en!revistas!internacionales!más!de!300!papers!que
examinan!su!parFcipación!en!estas!patologías.
Baralle!presentó!sus!avances!en!Buenos!Aires!durante!el
reciente!Congreso!Internacional!“Mecanismos
Moleculares!Involucrados!en!la!Degeneración!y
Regeneración!Tisular”,!organizado!por!el!Ministerio!de
Ciencia,!Tecnología!e!Innovación!ProducFva!y!el!ICGEBD
Italia!con!el!auspicio!del!Ministerio!de!Relaciones
Exteriores!de!Italia.
El!doctor!Francisco!Baralle,!jefe!del!Laboratorio!de!Biología
del!ARN!en!el!Centro!Internacional!de!Ingeniería!GenéFca
y!Biotecnología!(ICGEB),!en!Trieste,!Italia.
Comparh!esta!nota
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