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salud Identificación de inhibidores de la quinasa c-Abl para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer Alejandra Álvarez Rojas, Ph.D. Bioquímica. Académica de la Facultad de Ciencias Biológicas, Pontificia Universidad Católica de Chile. Silvana Zanlungo Matsuhiro, Ph.D. Bioquímica. Académica de la Escuela de Medicina, Pontificia Universidad Católica de Chile. Resumen La enfermedad de Alzheimer (EA) es la causa más común de demencia entre las personas mayores. Esta enfermedad produce un daño cerebral irreversible y progresivo relacionado con la edad, lo que conlleva una marcada pérdida de memoria y una disminución de otras habilidades cognitivas. Investigadores de la UC han encontrado que el tratamiento con inhibidores de c-Abl es útil en el control y mejoramiento de la EA. La investigación ha logrado identificar dos compuestos inhibidores de la c-Abl quinasa (el A02 y el H01) capaces de cruzar de manera eficiente la barrera hematoencefálica (BHE), demostrando su utilidad como agentes terapéuticos para el tratamiento de pacientes con EA y otras enfermedades neurodegenerativas. Mercado El mercado global para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer crecerá de US$4.9 billiones en 2013 a un estimado de US$13.3 billones al 2023, representando una tasa de crecimiento compuesta anual de 10,5%, de acuerdo a la firma GlobalData. Propiedad intelectual Se dispone de acuerdos previos con el National Institutes of Health (NIH) para presentar una solicitud de patente internacional dentro de los próximos meses. Esta decisión obedece a la búsqueda de la mejor estrategia de patentamiento, teniendo en cuenta que las moléculas A02 y H01 pueden ser utilizadas en el tratamiento de otras enfermedades, favoreciendo su potencial de comercialización. Aplicaciones Tratamiento de enfermedad de Alzheimer. transferencia.uc.cl Identificación de inhibidores de la quinasa c-Abl para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer Contacto Ventajas Dirección de Transferencia y Desarrollo, Vicerrectoría de Investigación. Pontificia Universidad Católica de Chile. transferencia@uc.cl (+56) 22354 1907. Las drogas que actualmente se encuentran en el mercado para el combate de Alzheimer tienen poca penetración en el sistema nervioso central: se ha estimado que en gran parte de ellas, menos del 10% del principio activo alcanza el cerebro, lo que se traduce en que aún no exista un tratamiento efectivo que detenga o reduzca significativamente la neurodegeneración producida por el Alzheimer. La innovación que aquí se presenta logra superar estos problemas, dado que ambos compuestos cruzan efectivamente la BHE, demostrado su capacidad de disminuir la neurodegeneración y el deterioro cognitivo. De este modo, la presente innovación establece las bases de una potencial terapia para esta enfermedad. Estado de desarrollo La investigación se encuentra ad portas de terminar los estudios preclínicos en animales, con excelentes resultados. Se espera que en los siguientes meses se puedan completar estos estudios y proseguir con los estudios clínicos fase 1. Hasta el momento se ha logrado demostrar que las nuevas moléculas A02 y H01 son inhibidores alostéricos de c-Abl, protegen a las neuronas de la toxicidad, cruzan la barrera hematoencefálica, disminuyen la acumulación de las placas amiloide y previenen el deterioro cognitivo en modelos animales de la enfermedad de Alzheimer. transferencia.uc.cl