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COFEPRIS aprueba tratamiento desarrollado para
pacientes que padecen Púrpura Trombocitopénica
Inmune.
La Púrpura Trombocitopénica Inmune (PTI) -, es una enfermedad autoinmune
grave que afecta aproximadamente a 1 de cada 10,000 habitantes en México y se
caracteriza por una cuenta baja de plaquetas en la sangre y riesgo de hemorragia.
México D.F., 1 de Septiembre de 2010. Romiplostim (Nplate®) es el primer tratamiento
biotecnológico desarrollado para el manejo de la púrpura trombocitopénica inmune (PTI)
crónica, el cual, ha sido reconocido como producto huérfano en México por la Comisión
Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) para el tratamiento de
pacientes adultos que sufren dicha enfermedad y que no han respondido al manejo
convencional.
La PTI crónica es una enfermedad autoinmune grave caracterizada por una cuenta baja de
plaquetas en la sangre (trombocitopenia), lo que supone para el paciente un riesgo
hemorrágico muy variable. Reconocida como una enfermedad huérfana, la PTI crónica tiene
una prevalencia estimada de 1 persona por cada 10,000 habitantes en México.
Los esfuerzos de COFEPRIS para asegurar la aprobación expedita de medicamentos
específicos para enfermedades huérfanas para las cuales no había alternativas terapéuticas
efectivas, han hecho posible el contar con Nplate® en México. Esta autorización está basada
en los resultados de eficacia y seguridad de estudios de investigación clínica en pacientes
adultos con PTI, quienes lograron resultados positivos al aumentar su cuenta de plaquetas y
pudieron reducir o eliminar otros medicamentos concomitantes y de rescate para su
enfermedad.
Romiplostim (Nplate®), es una proteína producida mediante procesos de biotecnología que
estimula el proceso natural de formación de plaquetas en la médula ósea, es decir (estimula
la trombopoyesis) y representa un nuevo acercamiento para el tratamiento de la PTI
mediante el incremento de la producción de plaquetas, reduciendo potencialmente la
necesidad de uso de medicamentos de rescate y otros tratamientos de mantenimiento.
“Para aquellos que sufren de PTI, el miedo diario de experimentar un episodio de sangrado
serio puede ser muy angustiante y extremadamente difícil tanto para los pacientes como
para sus familias. Damos la bienvenida a esta nueva opción que da una nueva esperanza
para el tratamiento de esta grave enfermedad”, comentó la Dra. Silvia Margarita Rodríguez
Mejorada, Hematóloga certificada; de la Clínica Mérida, en Mérida, Yucatán y miembro de la
Agrupación Mexicana para el Estudio de la Hematología. (AMEH).
Además de los beneficios clínicos descritos en la autorización de COFEPRIS, Amgen, empresa
que desarrolló el tratamiento, considera que Nplate® ofrece a los pacientes beneficios
adicionales al disminuir el número de hospitalizaciones debido a eventos de sangrado así
como una considerable disminución de tratamientos de emergencia.
“Amgen está comprometido en avanzar en el descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias
para enfermedades graves que no cuentan con alternativas terapéuticas efectivas” comentó
Sandra Sánchez y Oldenhage, Directora General de Amgen México. “La aprobación de la
COFEPRIS respecto a Nplate es el resultado del interés que tiene el Gobierno de México en
dar acceso a sus ciudadanos a las mejores opciones derivadas de la investigación y del uso
de nuevas plataformas de terapias dirigidas” concluyó.
Acerca de la PTI
En los pacientes con PTI, su propio sistema inmune ataca y destruye a las plaquetas, que son células
importantes para el proceso de coagulación de la sangre. La consecuencia es una disminución del
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número de plaquetas por debajo del rango normal (entre 150.000 y 400.000 celulas/mm )
aumentando el riesgo de sufrir hemorragias. Hasta hace poco se pensaba que la PTI se producía tan
sólo por la destrucción acelerada de las plaquetas por el sistema inmune.Los tratamientos hasta ahora
utilizados iban dirigidos a evitar la destrucción de plaquetas incluyendo la extirpación quirúrgica del
bazo, los corticoesteroides y los inmunosupresores, sin embargo, todos ellos se asocian con efectos
indeseables y variable respuesta.
Además de la destrucción acelerada de plaquetas, se ha descubierto recientemente que la PTI cursa
con una producción subóptima de las mismas. Ambas situaciones contribuyen a la disminución en el
número de plaquetas. Los tratamientos farmacológicos disponibles actualmente, como los
corticoides o los agentes inmunosupresores tienen una aplicabilidad limitada por su poca
tolerabilidad y por sus efectos transitorios. La esplenectomía (extirpación quirúrgica del bazo)
también es una opción para estos pacientes, pero no es eficaz en todos los casos y aumenta la
susceptibilidad a las infecciones bacterianas.
Acerca de Romiplostim (Nplate®)
Romiplostim (Nplate), fue aprobado para el tratamiento de la PTI por las agencias reguladoras de
Australia y Estados Unidos en julio y agosto de 2008. Previamente, había recibido designación de
medicamento huérfano para tratar la PTI en Estados Unidos (2003), Europa (2005), Suiza (2005) y
Japón (2006). Romiplostim es el primer tratamiento desarrollado específicamente para tratar la PTI.
Asimismo, se está investigando su utilización en otras enfermedades asociadas con cuenta bajas de
plaquetas como
los síndromes mielodisplásicos (SMD), la trombocitopenia inducida por
quimioterapia en pacientes con cáncer y la PTI en población pediátrica.
Acerca de Amgen, una compañía pionera
Amgen descubre y desarrolla terapias innovadoras para combatir enfermedades graves que afectan al
ser humano. Es una compañía pionera en biotecnología desde 1980 y en la aplicación de los últimos
avances científicos para el desarrollo de medicamentos eficaces y seguros para los pacientes.
Las terapias de Amgen han cambiado la práctica de la medicina, y ayuda a millones de personas en el
mundo en su lucha contra el cáncer, la insuficiencia renal, la artritis reumatoide y otras enfermedades
importantes. Con un amplio portafolio de investigación y desarrollo de nuevos medicamentos
potenciales, Amgen sigue comprometida con el avance científico para mejorar la salud y calidad de
vida de las personas.
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Contacto Editorial
Brisa Bustamante
brisa.bustamante@hillandknowlton.com
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