Download Qué es ChiLDReN? - Childhood Liver Disease Research Network

Childhood Liver Disease Research Network
(Red de Investigación de Enfermedades
Hepática Infantiles)
www.childrennetwork.org
Para más información sobre ChiLDREN, Le agradeceremos
que se comunique con:
Joan M. Hines, MPH
Administradora de investigación Childhood
Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN)
720-777-2598
joan.hines@childrenscolorado.org
Financiación para la
Red ChiLDREN:
La financiación para la Red ChiLDREN
proviene del Instituto Nacional de
Diabetes y Enfermedades Renales
y Digestivas con apoyo adicional de:
¿Qué es ChiLDReN?
La Red de investigación de enfermedades hepáticas infantiles (ChiLDREN o Childhood
Liver Disease Research Network) es un equipo de colaboración de médicos, científicos,
enfermeras, coordinadores de investigación, centros médicos, organizaciones de apoyo
al paciente y los Institutos Nacionales de Salud. La Red ChiLDREN se creó al fusionar el
Consorcio de Investigación de Atresia Biliar (BARC) y el Consorcio de Enfermedades
Hepáticas Colestáticas (CLIC), con el agregado de estudios sobre la enfermedad
hepática por fibrosis quística (CFLD). El objetivo de ChiLDREN es entender las causas de
la enfermedad hepática y descubrir nuevos enfoques para el diagnóstico y el tratamiento
de las enfermedades hepáticas en los niños. La Red ChiLDREN tiene centros clínicos y
laboratorios de investigación en Estados Unidos, Canadá y en el Reino Unido. Estos
centros trabajan juntos para mejorar las vidas de los niños y las familias que están
lidiando con enfermedades hepáticas colestáticas raras. ChiLDReN es financiada por los
Institutos Nacionales de Salud (NIH), con el apoyo adicional de la Fundación de Fibrosis
Quística (CFF) y la fundación Alpha-1.
ChiLDReN puede ayudarlo a:
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Obtener información actualizada sobre enfermedades hepáticas infantiles
Estar actualizado con los nuevos desarrollos
Conocer las oportunidades de investigación clínica y de ensayos clínicos
Conectarse con grupos de apoyo para pacientes
Las enfermedades que estudiamos:
La Red ChiLDReN fue desarrollada para entender las causas de las enfermedades
hepáticas colestáticas y para apoyar el descubrimiento de nuevos diagnósticos,
etiologías y opciones de tratamiento para bebés, niños y jóvenes adultos con colestasis y
para aquellos que se someten al trasplante de hígado. Actualmente estamos estudiando
las siguientes enfermedades hepáticas colestáticas:
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Alagille Syndrome (Síndrome de Alagille)
Alpha-1 antitrypsin deficiency (Deficiencia de alfa-1-antitripsina)
Bile acid synthesis and metabolism defects (Defectos del metabolismo y síntesis
del ácido biliar)
Biliary atresia (Atresia biliar)
Cystic Fibrosis liver disease (CFLD) (Enfermedad hepatica de fibrosis quística)
Idiopathic neonatal hepatitis (Hepatitis neonatal idiopática)
Mitochondrial hepatopathies (Hepatopatía mitocóndricas)
Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) (Colestasis intrahepática
familiar progresiva)
¿Qué es la colestasis?
La colestasis es una condición en la que la bilis no fluye adecuadamente desde el hígado
a los intestinos. La colestasis es causada por una variedad de enfermedades infantiles
específicas, que incluyen las detalladas anteriormente. Existen varios síntomas
fácilmente identificables de colestasis en niños:
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La ictericia (piel u ojos amarillos) es causada por una acumulación de bilis en el
hígado y en el cuerpo.
El prurito (comezón/rascarse) también indica una acumulación de bilis en el
cuerpo.
El crecimiento deficiente, que es otro síntoma de colestasis en algunos niños, es
causado por la absorción intestinal deficiente de los alimentos que, generalmente,
puede conducir a una deficiencia vitamínica.
Existen otros síntomas de colestasis que están relacionados a deficiencias vitamínicas
específicas y que incluyen:
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Hematomas o hemorragias (vitamina K)
Dolores óseos o fracturas (vitamina D)
Problemas con el equilibrio y la coordinación muscular (vitamina E)
Problemas visuales (vitamina A)
Nuestra investigación:
La Red ChiLDReN tiene varios estudios continuos concentrados en niños a los que se les
ha diagnosticado colestasis. Muchos estudios de ChiLDReN son estudios de historia
natural que tienen como objetivo adquirir información y datos que brinden una mejor
comprensión de estas condiciones raras. Se les pedirá a los participantes que le
permitan al personal del estudio obtener información de los expedientes médicos y
mediante una entrevista y que recolecten muestras de sangre, orina y tejido, cuando
sea clínicamente indicado, para comprender las causas de estas enfermedades y
mejorar el diagnóstico y el tratamiento de los niños con estas enfermedades. Toda la
información obtenida en estos estudios es confidencial y en los mismos no se usan
nombres ni tampoco información identificatoria.
La Red ChiLDReN también realiza ensayos de medicamentos nuevos y otros
tratamientos que pueden ayudar con algunos de los problemas relacionados con las
enfermedades hepáticas que estudiamos.
Para información sobre todos los estudios activos de ChiLDReN y cómo puede participar,
por favor, visite la página de Estudios clínicos del sitio Web de ChiLDReN:
www.childrennetwork.org
Para obtener más información, también puede comunicarse con cualquiera de los
centros clínicos de ChiLDReN (consulte el listado en este folleto) o con el Administrador
de investigación de ChiLDReN (consulte la información de contacto en este folleto).
Los centros clínicos y de investigación de ChiLDREN:
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Atlanta - Children’s Healthcare of Atlanta
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Chicago - Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital
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Cincinnati - Cincinnati Children’s Hospital Medical Center
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Denver - Children’s Hospital Colorado
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Houston - Texas Children’s Hospital
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Indianapolis - Riley Hospital for Children
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London - King’s College Hospital (sólo el centro del laboratorio)
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Los Angeles - Children’s Hospital Los Angeles
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Philadelphia - Children’s Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh - Children’s Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Salt Lake City - Primary Children’s Hospital/University of Utah
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San Francisco - UCSF Benioff Children’s Hospital
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Seattle - Seattle Children’s Hospital
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St. Louis - Saint Louis University / Cardinal Glennon Children’s Medical Center (sólo para
deficiencia de antitripsina alfa uno)
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Toronto - The Hospital for Sick Children
Ayuda cuando la necesite:
Los grupos de apoyo para pacientes y las organizaciones de defensoría que se
especializan en enfermedades hepáticas colestáticas están para ayudarle. Estos grupos
son socios importantes de la Red ChiLDREN y están dedicados a brindar apoyo, recursos
y servicios para los pacientes y sus familias. Estas organizaciones también promueven la
investigación de la causa, la cura y el tratamiento de las enfermedades hepáticas
colestáticas.
Alagille Syndrome Alliance
503-885-0455
www.alagille.org
Alpha-1 Foundation
305-567-9888
www.alpha-1foundation.org
American Liver Foundation
800-GO LIVER (465-4837)
www.liverfoundation.org
Children's Liver Association for Support Services (CLASS)
877-679-8256
www.classkids.org
Children's Liver Disease Foundation (United Kingdom)
+44 (0) 121 212 3839
http://www.childliverdisease.org/
Cystic Fibrosis Foundation
(301) 951-4422
www.cff.org
PFIC.org
http://pfic.org
United Mitochondrial Disease Foundation
412-793-8077
www.umdf.org
Centro de coordinación de datos:
Universidad de Michigan
Departamento de Bioestadísticas
1415 Washington Heights
Ann Arbor, MI 48109-2029
Arbor Research Collaborative for Health
340 E. Huron St., Suite 300
Ann Arbor, MI 48104