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La FDA (Agencia de Alimentos Y Medicamentos estadounidense) autoriza
ORKAMBI(R) (lumacaftor/ivacaftor) para el uso en niños de 6 a 11 años con fibrosis
quística que tienen dos copias de la mutación F508del
-En EE.UU., aproximadamente 2.400 niños de 6 a 11 años tienen dos copias de la
mutación F508del.BOSTON--(BUSINESS WIRE)-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha
anunciado hoy que la Agencia de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha
autorizado ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) para el uso en niños con fibrosis quística (FQ)
de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Las personas portadoras de
esta mutación representan el conjunto más amplio de pacientes con FQ, una enfermedad
infrecuente y potencialmente mortal. ORKAMBI es el primer y único medicamento que trata
la causa subyacente de la FQ en las personas que tienen esta mutación. ORKAMBI
contaba con la autorización de la FDA para su uso en personas de 12 años y mayores con
dos copias de la mutación F508del. Gracias a la autorización de hoy, aproximadamente
11.000 estadounidenses con FQ se podrán beneficiar del tratamiento con ORKAMBI.
ORKAMBI estará disponible cuanto antes para los niños de 6 a 11 años que cumplen los
criterios de tratamiento en los Estados Unidos. Vertex también ha revisado hoy a la baja
(entre 950 y 990 millones de dólares) su proyección de ingresos por ORKAMBI para el
2016. «La posibilidad de tratar a niños de tan sólo seis años de edad que padecen la forma
más frecuente de la enfermedad es un importante hito hacia nuestra meta de desarrollar
medicamentos para todos los enfermos de FQ»," afirma el doctor Jeffrey Chodakewitz,
Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Vertex. «Para nosotros resulta crucial tratar
lo antes posible la causa subyacente de la enfermedad en estos pacientes».
La autorización se basa en los datos de un estudio abierto de Fase 3 sobre la seguridad
clínica de ORKAMBI que se presentó en la 39ª Conferencia de la Sociedad Europea de
Fibrosis Quística en junio de 2016. Estos datos se presentarán en la 30ª Conferencia
Norteamericana Anual de Fibrosis Quística que se celebrará del 27 al 29 de octubre
en Orlando, Florida.
Vertex tiene previsto presentar una modificación de la solicitud de autorización de
comercialización (SAC) en la Unión Europea durante el primer semestre de 2017 para
niños de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Esta solicitud se
basará en los datos de un estudio de eficacia de Fase 3 cuyo criterio principal de
valoración es el cambio absoluto del índice de aclaramiento pulmonar (IAP). Se espera
obtener estos datos antes de finales del 2016.
Acerca de la fibrosis quística y ORKAMBI
La fibrosis quística es una enfermedad genética poco frecuente y potencialmente mortal
que afecta a aproximadamente a 75.000 personas de Norteamérica, Europa y Australia.
La causa de la FQ es un defecto o ausencia de las proteínas reguladoras de la
conductancia transmembrana (CFTR) causado por mutaciones en el gen CFTR. Para que
un niño padezca de FQ debe heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada
progenitor. Se conoce la existencia de aproximadamente 2.000 mutaciones del gen CFTR.
Algunas de estas mutaciones, que se pueden detectar mediante pruebas genéticas,
causan FQ al crear proteínas CFTR defectuosas o en insuficiente cantidad en la superficie
celular. Los defectos o la ausencia de la proteína CFTR provocan un flujo deficiente de sal
y agua hacia el interior o hacia el exterior de la célula en varios órganos. En los pulmones,
esto resulta en la acumulación de un moco pegajoso y anormalmente espeso que causa
infecciones pulmonares crónicas y un deterioro progresivo de la función pulmonar que en
muchos pacientes acaba resultando letal. La mediana de supervivencia pronosticada para
una persona con FQ nacida hoy en los Estados Unidos es de 39 años, pero la mediana de
la edad de fallecimiento es de 29 años.
En las personas que tienen dos copias de la mutación F508del, el procesamiento y tráfico
de la proteína CFTR no se producen con normalidad en el interior de la célula, lo cual se
traduce en una presencia mínima o nula de la proteína CFTR en la superficie celular. Una
sencilla prueba genética permite identificar a los pacientes que tienen dos copias de la
mutación F508del.
ORKAMBI es una combinación de lumacaftor, fármaco diseñado para aumentar la
cantidad de proteína madura en la superficie celular abordando específicamente el defecto
de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del, e ivacaftor,
diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie
celular. En el caso de los pacientes de 6 a 11 años, la dosis es de dos comprimidos de
ORKAMBI (cada uno contiene 100 mg de lumacaftor/125 mg de ivacaftor) por vía oral cada
12 horas —por la mañana y por la noche— con alimentos que contengan grasas.
INDICACIÓN E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA ORKAMBI ®
(lumacaftor/ivacaftor) EN COMPRIMIDOS
ORKAMBI es un medicamento que requiere prescripción médica, indicado para el
tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 años y mayores afectados por
dos copias de la mutación F508del (F508del/F508del) en el gen CFTR. ORKAMBI deberá
administrarse únicamente a estos pacientes. Se desconoce si ORKAMBI es seguro y
eficaz en niños de menos de 6 años.
Los pacientes no deberán tomar ORKAMBI si están tomando determinados
medicamentos o suplementos a base de plantas, como: los antibióticos rifampicina o
rifabutina; los antiepilépticos fenobarbital, carbamazepina o fenitoína; los
sedantes/ansiolíticos triazolam o midazolam; los fármacos inmunosupresores everolimus,
sirolimus, o tacrolimus; o hierba de San Juan.
Antes de empezar a tomar ORKAMBI, los pacientes deberán avisar a su médico
si: tienen o han tenido alteraciones hepáticas; padecen problemas renales; han recibido un
trasplante de órganos; están utilizando anticonceptivos hormonales, incluidas las formas
orales, inyectables, transdérmicas e implantes. El uso de anticonceptivos hormonales
como método de control de natalidad está contraindicado durante el tratamiento con
ORKAMBI. Las pacientes deberán avisar a su médico si están embarazadas o tienen
previsto estarlo (se desconoce el riesgo potencial para el feto de ORKAMBI) o si están
lactando o tienen intención de hacerlo (se desconoce si ORKAMBI se transmite con la
leche materna).
ORKAMBI puede interaccionar con otros medicamentos, y otros medicamentos pueden
afectar a la acción de ORKAMBI. En consecuencia, se tiene que considerar ajustar la dosis
de ORKAMBI o la de otros medicamentos cuando se tomen concomitantemente. Es
especialmente importante que los pacientes informen a su médico si están tomando
fármacos antifúngicos como ketoconazol, itraconazol, posaconazol o voriconazol; o bien
antibióticos como telitromicina, claritromicina o eritromicina.
Cuando los pacientes estén en tratamiento con ORKAMBI deberán avisar a su médico
si dejan de tomar ORKAMBI durante más de 1 semana, ya que se podría tener que
modificar la dosis de ORKAMBI o de otros medicamentos que esté tomando el paciente.
Se desconoce si ORKAMBI provoca mareos. Los pacientes no deberán conducir, manejar
maquinaria o realizar cualquier otra actividad que exija un alto nivel de atención hasta que
sepan cómo los afecta ORKAMBI.
ORKAMBI puede producir graves efectos adversos, como: se ha observado el
aumento de enzimas hepáticas en la sangre, que pueden indicar lesión hepática, en
pacientes tratados con ORKAMBI. El médico deberá solicitar análisis de sangre para
evaluar la función hepática antes de comenzar el tratamiento con ORKAMBI, cada tres
meses durante el primer año de administración de ORKAMBI y anualmente a partir de
entonces. El paciente deberá contactar inmediatamente a su médico si presenta alguno de
los siguientes síntomas o problemas hepáticos: dolor o malestar en la parte superior
derecha del abdomen; amarilleo de la piel o del blanco de los ojos; pérdida de apetito;
náuseas o vómitos; orina de color oscuro o ámbar; o desorientación.
Se han observado síntomas respiratorios, como disnea u opresión torácica en
pacientes que comienzan el tratamiento con ORKAMBI. Si un paciente presenta una
función pulmonar deteriorada puede requerir una monitorización médica más estricta del
tratamiento con ORKAMBI.
Se ha observado un aumento de la presión sanguínea en algunos pacientes tratados
con ORKAMBI. El médico deberá monitorizar la presión sanguínea durante el tratamiento
con ORKAMBI.
Se han observado anomalías en el cristalino (cataratas) en niños y adolescentes
tratados con ORKAMBI e ivacaftor, uno de los componentes de ORKAMBI. En el caso
de niños y adolescentes, se llevarán a cabo exploraciones oftalmológicas antes de
comenzar el tratamiento con ORKAMBI y durante el mismo para detectar posibles
cataratas.
Entre los efectos adversos más frecuentes de ORKAMBI figuran: disnea y/u opresión
torácica; infección de las vías respiratorias altas (resfriado común), que incluye dolor de
garganta, congestión nasal y rinorrea; síntomas gastrointestinales como náuseas, diarrea,
o gases; exantema; fatiga; gripe o síntomas similares a los de la gripe; aumento de los
niveles de enzimas musculares; y menstruaciones irregulares, ausentes o anómalas y
sangrado más abundante.
Pinche en este enlace para consultar el documento completo sobre la prescripción
de ORKAMBI.
Historia de la colaboración con Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex comenzó su programa de investigación sobre FQ en el año 2000 como parte de
una colaboración con CFFT, la filial sin ánimo de lucro de la Cystic Fibrosis Foundation
dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. El descubrimiento de
ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) por parte de Vertex es fruto de esta colaboración.
Acerca de Vertex
Vertex es una empresa de biotecnología cuyo objetivo es descubrir, desarrollar y
comercializar medicamentos innovadores para mejorar la calidad de vida de personas
aquejadas de enfermedades graves. Además de los programas de desarrollo clínico
centrados en la fibrosis quística, Vertex tiene en marcha más de una docena de programas
de investigación dedicados a otras enfermedades graves y potencialmente mortales.
Fundada en 1989 en Cambridge, (Massachusetts), actualmente Vertex cuenta con centros
de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en EE.UU., Europa, Canadá y
Australia. La revista Science ha incluído a Vertex durante seis años consecutivos en su
lista de máximos empleadores en el ámbito de las ciencias de la vida. Para obtener más
información y acceder a las noticias más recientes de la empresa, visite www.vrtx.com.