Download VIDAZA es el primer y único fármaco que demuestra un aumento de

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Primer tratamiento aprobado por la FDA para los síndromes mielodisplásicos de
cualquier tipo de riesgo
VIDAZA® primer y único fármaco que aumenta la supervivencia
en pacientes con síndromes mielodisplásicos de más alto
riesgo

El aumento de supervivencia que proporciona Vidaza® es una vía de
esperanza para los pacientes afectados por este grupo de alteraciones
malignas de la sangre.

Los resultados muestran que la tasa de supervivencia a dos años de
pacientes tratados con Vidaza® es de casi el doble, frente a los tratados
con terapias convencionales.
Madrid, 1 de septiembre de 2008. Vidaza® (azacitidina) ha recibido la aprobación de
la FDA para incluir en su ficha técnica los datos de supervivencia obtenidos en el
ensayo clínico AZA-001 en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de más
alto riesgo. La nueva indicación, completa la autorización otorgada a Vidaza® por la
FDA en 2004, para el tratamiento de los cinco subtipos de síndromes mielodisplásicos.
Así, Vidaza® se convierte en el primer y único fármaco que ha demostrado un
aumento significativo en la supervivencia de pacientes con síndromes mielodisplásicos
de más alto riesgo.
“El síndrome mielodisplásico es una enfermedad incurable sin trasplante de médula
ósea, que hasta el momento sólo contaba con tratamientos que tenían una utilidad
paliativa y no aumentaban la supervivencia. Vidaza® es el primer fármaco útil para
esta enfermedad, en el sentido de prolongar la supervivencia y reducir la tendencia a
la transformación leucémica que tiene ésta”, señala el doctor Fernando Ramos, jefe de
sección de Hematología Clínica del Hospital de León y persona con mayor experiencia
al respecto en nuestro país.
La nueva indicación aprobada por la FDA, está basada en la prolongación de la
supervivencia detectada en el ensayo AZA-001, el estudio fase III más grande
realizado a nivel internacional en pacientes con síndromes mielodisplásicos de más
alto riesgo. La mediana de supervivencia de los pacientes tratados con Vidaza® es de
24.5 meses, mientras que con otros tratamientos convencionales es de 15 meses. Por
tanto, el tratamiento con Vidaza® brinda un beneficio adicional de 9 meses (índice de
riesgo 0.58) (95% CL: 0.43-0.77). Este incremento en la supervivencia ha sido
observado en todos los subgrupos de pacientes, entre los que se incluyen los mayores
de 65 años y los de peor pronóstico, como son los pacientes con anemia refractaria
con exceso de blastos en transformación (AREB-T) y leucemia mieloide aguda (según
clasificación de la OMS), grupo que constituye un 34% del total de los pacientes
estudiados. Los resultados muestran que la tasa de supervivencia a dos años en
pacientes tratados con Vidaza® es de casi el doble, con un 50.8% frente al 26.2% de
los tratados con otras opciones terapéuticas.
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“La supervivencia es uno de los aspectos fundamentales a la hora de valorar la
efectividad de un medicamento. Otro factor muy importante es la calidad de vida de los
pacientes en este período. Vidaza® ha demostrado también que mejora la calidad de
vida de las personas que se benefician de este fármaco”, reseña el Dr. Ramos.
Los efectos adversos más comunes encontrados en el estudio AZA-001 en los
pacientes que recibieron Vidaza®, son trombocitopenia (69.7%), neutropenia (65.7%)
y anemia (51.4%).
“La decisión de la FDA refleja la ventaja de supervivencia sin precedentes demostrada
por Vidaza para los pacientes con SMD de alto riesgo”, dijo Mohamad A. Hussein,
doctor del departamento de hematología de Celgene y miembro del Instituto de
Investigación y Centro de Cáncer H. Lee Moffitt.. “Vidaza® es otro ejemplo del
desarrollo de terapias novedosas para el tratamiento de enfermedades de la sangre
que permitan a pacientes vivir años más que semanas o meses”, continúa el doctor.
Acerca de Vidaza®
En mayo de 2004, VIDAZA® se convirtió en el primer fármaco aprobado por la agencia
americana del medicamento para el tratamiento de los pacientes con síndromes
mielodisplásicos. La FDA aprobó VIDAZA® como primer fármaco de una nueva clase
de medicamentos llamados agentes desmetilantes para el tratamiento de los cinco
subtipos de SMD, lo que incluye a los pacientes tanto de riesgo alto como bajo. Estos
subtipos incluyen: anemia refractaria (AR), anemia refractaria con sideroblastos en
anillo (ARSA) acompañada con neutropenia o trombocitopenia o con necesidad de
transfusiones, anemia refractaria con exceso de blastos (AREB), anemia refractaria
con exceso de blastos en transformación (AREB-T) y leucemia mielomonocítica
crónica (LMMC).
VIDAZA es un agente epigenético, que puede restaurar la expresión normal de los
genes críticos para la diferenciación y la proliferación de las células. Los efectos
citotóxicos de VIDAZA® causan la muerte de las células de división rápida, incluyendo
las células cancerosas que ya no responden a los mecanismos de control del
crecimiento normal. Las células no proliferantes son relativamente insensibles a
VIDAZA®. Se cree que VIDAZA® ejerce sus efectos antineoplásicos provocando la
hipometilación del ADN y la citotoxicidad directa en las células hematopoyéticas
anormales de la médula ósea. La concentración de VIDAZA® necesaria para la
inhibición máxima de la metilación del ADN in vitro no produce una supresión
importante de la síntesis de ADN. La hipometilación puede restablecer el
funcionamiento normal de los genes que son fundamentales para la diferenciación y la
proliferación.
Acerca de los síndromes mielodisplásicos
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un grupo de neoplasias malignas
hematológicas que afectan aproximadamente a 300.000 personas en todo el mundo.
Los síndromes mielodisplásicos ocurren cuando los glóbulos rojos permanecen en una
etapa inmadura o «de blastos» dentro de la médula ósea y nunca se convierten en
células maduras capaces de llevar a cabo las funciones necesarias. Con el tiempo, los
blastos pueden llenar la médula ósea y suprimir el desarrollo normal de las células.
Según la American Cancer Society (Sociedad Estadounidense del Cáncer), en los
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Estados Unidos, se diagnostican entre 10.000 y 20.000 casos de
SMD por año y la mediana de la supervivencia varía de
aproximadamente seis meses a seis años según los distintos tipos de SMD. Los
pacientes con SMD deben someterse a transfusiones de sangre con frecuencia para
controlar los síntomas de la anemia y la fatiga. Las transfusiones frecuentes pueden
producir una sobrecarga y/o toxicidad de hierro mortales, y de este modo acentuar la
necesidad crucial de aplicar nuevos tratamientos que apunten a la causa de la
enfermedad en lugar de simplemente controlar los síntomas.
Acerca de Celgene International Sárl
Celgene International Sarl, ubicada en Boudry, Suiza, es una filial de propiedad total y
la sede internacional de Celgene Corporation. Celgene Corporation, cuya sede central
se encuentra en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial
integrada que se dedica principalmente al descubrimiento, desarrollo y
comercialización de terapias novedosas para el tratamiento de cáncer y enfermedades
inflamatorias mediante la regulación de proteínas y genes. Para más información, por
favor, visite el sitio Web de la empresa:
www.celgene.com
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Roberto Sánchez / Leticia Sala
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