Download Resultados reportados por el paciente

Academia Europea de Pacientes
sobre Innovación Terapéutica
Opciones para la recogida de datos
y los resultados reportados por
el paciente (RRP)
Tipos de captura de datos
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sobre Innovación Terapéutica
 cuadernos de recogida de datos (CRD) en papel
 cuadernos de recogida de datos en soporte electrónico
(CRDe)
 captura directa de datos (CDD) mediante dispositivos
electrónicos
 cuestionarios y diarios para el paciente, y resultados
reportados por el paciente (RRP) (en papel)
 cuestionarios y diarios electrónicos para el paciente (RRPe)
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CRD en papel
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 Se diseñan para la entrada de datos manual y permiten
el reconocimiento de caracteres ópticos (RCO).
 Se recopilan y envían por correo o fax.
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CRD en papel
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Ventajas
Desventajas
• No se requiere demasiada
tecnología, se puede acceder
en cualquier momento sin un
ordenador.
• La adaptación es más fácil si
se detectan problemas durante
la realización del estudio.
• Es necesario almacenar un
gran volumen de papel durante
y después del estudio.
• Es posible que no haya espacio
suficiente para las correcciones.
• No se generan advertencias
automáticas relacionadas con
la entrada de datos.
• Se requiere un paso adicional
para introducir datos en la base
de datos (durante el cual se
pueden cometer errores).
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CRD en soporte electrónico
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 Se deben cumplir una serie de disposiciones regulatorias:
 Europa: ICH GCP E-6, sección 5.5.3
 Estados Unidos: FDA, 21 CFR Parte 11 y documento de recomendaciones
para el sector sobre el uso de sistemas informatizados en los ensayos clínicos
(Guidance for Industry – Computerised Systems used in Clinical Trials)
 La validación de los sistemas es obligatoria.
 El sistema debe:
 incluir un código de seguimiento, lo que significa que cualquier cambio se debe
registrar electrónicamente;
 protegerse frente al acceso no autorizado;
 incluir contenido del que se deben hacer copias de seguridad, lo que significa
que los datos se copian regularmente en otro disco, servidor u ordenador
a los que se puede tener acceso durante el ciclo de vida del producto.
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Disposiciones regulatorias para
la captura electrónica de datos
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La EMA ha presentado un documento de reflexión en el que
se resume lo que los inspectores de las Buenas Prácticas
Clínicas aceptarán como captura electrónica de datos.
EMA/INS/GCP/454280/2010:
 Se establecen los criterios según los cuales los inspectores
de las Buenas Prácticas Clínicas considerarán los registros
y las firmas electrónicas fidedignos, fiables y en general
equivalentes a los registros en papel y las firmas
manuscritas.
 La validación de los sistemas es necesaria para garantizar
la precisión, fiabilidad y coherencia, y la posibilidad de
distinguir los registros no válidos o alterados.
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CRD en soporte electrónico:
ventajas y desventajas
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Ventajas
Desventajas
• Los errores en las entradas de
datos se detectan directamente.
• Las verificaciones de intervalos
y valores minimizan la
posibilidad de errores
en las entradas de datos e
incumplimientos del protocolo.
• Los datos están disponibles
para el solicitante
inmediatamente después
de acceder al centro.
• Se agiliza la resolución
de consultas.
• Los datos los debe introducir
el personal del centro.
• Existe una resistencia residual a
la captura electrónica de datos.
• Se pueden producir problemas
técnicos.
• No existen datos seguros
sobre la esperanza de vida del
soporte de almacenamiento
y el software de recuperación.
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Ejemplos de captura directa de datos
(CDD)
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 Datos de laboratorio
 Datos de laboratorios centrales y locales
 Datos de electrocardiograma (ECG)
 Lectura de imágenes centralizada
 Resultados de resonancias magnéticas [RMN]) como ejemplo
 Cuestionarios/diarios electrónicos para el paciente
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Resultados reportados por el paciente
(RRP)
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 Los resultados reportados por el paciente (RRP) son
datos recopilados directamente de los participantes
en el ensayo, como diarios o cuestionarios.
 Si se usa un sistema electrónico portátil, como un
asistente digital personal (PDA), una tableta o una
aplicación de mensajes de texto (SMS), se denomina
RRP en soporte electrónico (RRPe).
 Normalmente, los RRPe se presentan en forma de
diarios para que el participante los use en su domicilio
o en forma de cuestionarios de calidad de vida que se
entregan durante las visitas.
 Los RRP evolucionan constantemente y los documentos
con recomendaciones están en proceso de elaboración. 9
Ventajas de los RRPe
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
Datos de calidad superior:
 Las comprobaciones automatizadas de las modificaciones
garantizan una limpieza de los datos del RRP del 100 %,
lo que significa que no es necesario realizar procedimientos
de limpieza de datos exhaustivos.
 El diseño de diarios electrónicos contextuales y con alarmas
facilita en gran medida el cumplimiento de lo establecido
en el protocolo.
 Es posible que estos datos de calidad superior permitan
incluir a menos pacientes en un estudio.

La intervención inmediata es posible si se producen problemas
o desviaciones.

Los médicos se concentran en el tratamiento de los pacientes
y no en la entrada de datos.
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Desventajas de los RRPe
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
El esfuerzo técnico es mayor y, por lo tanto, esta opción
es más cara que la presentación en papel.

No todos los pacientes están familiarizados con la tecnología
moderna.

Al igual que ocurre con todos los instrumentos electrónicos,
puede haber fallos y averías.

El personal del centro necesita más tiempo para explicar
el uso del sistema al paciente.

Es necesario disponer de líneas telefónicas o redes
inalámbricas.
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Implicación del paciente
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 Los RRP ofrecen a los solicitantes una estructura con la que
obtener información de las experiencias reales de los participantes
durante un ensayo.
 Los cuestionarios de calidad de vida y los hábitos normales de
vida pueden no ser relevantes para los pacientes en general,
pero son datos importante en un ensayo.
 Cuando un producto se autoriza y está siendo evaluado por
organismos dedicados a la evaluación de las tecnologías para
el sector sanitario, estos datos de la vida real se convierten con
frecuencia en información importante para la toma de decisiones.
 Es importante la participación de los expertos en pacientes para
determinar qué datos se deben recopilar de los participantes
durante un ensayo, ya que esto ofrece a los pacientes la posibilidad
de tener control en igualdad de condiciones a la hora de definir las
mediciones de los RRP.
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Ejemplo: Glomeruloesclerosis segmentaria
(GEFS) - Desarrollo de los primeros
cuestionarios de resultados reportados
por el paciente en caso de GEFS (1)
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Métodos:
 Revisión bibliográfica dirigida y exhaustiva para informar del desarrollo
del protocolo y guía para las entrevistas.
 Entrevistas para la determinación de la idea con pacientes con GEFS
idiopática.
 Análisis de las transcripciones de las entrevistas para facilitar el
desarrollo de un borrador de mediciones de los RRP específicas
para la GEFS.
 Entrevistas de análisis y reflexión sobre las mediciones del borrador de
RRP con pacientes con GEFS para garantizar la validez del contenido.
Participantes de instituciones académicas, NephCure Foundation y
nefrólogos remitentes.
 30 pacientes participaron en esta investigación.
 Tuvo lugar desde diciembre de 2012 hasta agosto de 2013.
Ejemplo: Desarrollo de los primeros
cuestionarios de resultados reportados
por el paciente en caso de GEFS (2)
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Mediciones del borrador de RRP
Según los resultados de las entrevistas para la determinación de la idea, la
revisión bibliográfica y la información clínicas, se desarrollaron un diario de
síntomas de GEFS y un cuestionario sobre la repercusión de los síntomas.
Mediciones de los RRP finales
Diario de síntomas de GEFS:
- Incluye 5 elementos.
- Se evalúan la gravedad y la
frecuencia de los síntomas, como
hinchazón, cansancio, dolor, disnea
y cefalea.
- La gravedad y la frecuencia de los
síntomas se clasifican mediante una
escala.
- Para cada elemento, se usa un
recordatorio de las últimas 24 horas.
El cuestionario de repercusión
de los síntomas de GEFS
- Incluye 17 elementos.
- Los elementos permiten evaluar las
interferencias y la repercusión de los
síntomas en las actividades y
emociones.
- Para cada elemento, se usa un
recordatorio de los últimos 7 días.
Ejemplo: Desarrollo de los primeros
cuestionarios de resultados reportados
por el paciente en caso de GEFS (3)
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Conclusión:
 Los pacientes con GEFS informaron de síntomas
importantes y una repercusión considerable en su estado.
 En el momento de la investigación, el diario de síntomas de
la GEFS y el cuestionario de la repercusión de los síntomas
de la GEFS fueron los primeros RRP específicos de la
enfermedad e incluyeron una evaluación exhaustiva de
los síntomas y la repercusión de los síntomas de GEFS.
 Estas mediciones se pueden usar como criterios de
valoración en los ensayos clínicos sobre la GEFS
y en la práctica clínica.
Criterios que deben cumplir los
datos de alta calidad
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 Se pueden evaluar y analizar.
 Permiten extraer conclusiones válidas.
 Son completos y precisos.
 No es necesario cuestionarlos.
 Son coherentes para todos los participantes y centros.
 Se completan todos los campos del CRD.
 Son legibles y fáciles de entender.
 Son lógicos.
 Se usan unidades de medida correctas.
 Permiten comprender mejor las experiencias subjetivas.
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