Download Vectores en terapia génica

SECUENCIA DIDACTICA. LAS CIENCIAS GENOMICA, TRANSCRIPTOMICA, PROTEOMICA Y TERAPIA
GENICA.
OBJETIVOS DE APRENDIZAJE
1.- CONOCER LA TERAPIA GENICA, Y LAS CIENCIAS OMICAS (GENOMICA, TRANCRIPTOMICA,
PROTEOMICA).
2. –ANALIZAR LOS RELACIONES DE LAS CIENCIAS OMICAS CON LA TERAPIA GENICA
OBJETIVO DE ENSEÑANZA
1A.-FAVORECER LA COMPRENSION DE LOS CONCEPTOS DE TERAPIA GENICA, GENOMICA,
TRANSCRIPTOMICA Y PROTEOMICA.
1B.-INDUCIR A VISUALIZAR LA IMPORTANCIA, VENTAJAS Y DESVENTAJAS DE SU USO.
1C.-ESTIMULAR A LA COMPRENSION Y ANALISIS DE LOS METODOS.
2ª.-CONDUCIR AL ANALISIS DE LAS RELACIONES DE LAS CIENCIAS OMICAS Y LA TERAPIA GENICA
ACTIVIDADES:
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ANALIZA EL TEXTO UTILIZANDO TODAS LAS OPCIONES PARA LLEGAR
A LOS CONCEPTOS
DETERMINA LA IMPORTANCIA Y LOS METODOS QUE UTILIZAN,
REMARCANDO LAS VENTAJAS Y DESVENTAJAS(hipervínculos, navegación,
búsqueda, power point, enlaces externos).
ESTABLECE UN JUICIO CRITICO SOBRE LOS MISMOS
Terapia génica
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La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de
un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva
principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de
enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
Contenido
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mostrar
Aplicaciones
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Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del
paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un
determinado sitios del cuerpo están presentas las células específicas que se han
marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos
clínicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de
cáncer (leucemia) callampa y al que se le ha realizado un autotrasnplante recae se
pueda saber de donde proceden las células, si son de células transplantadas o si son
células que han sobrevivido al tratamiento.
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Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas
enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de
la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
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Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más
destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de
determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos
tumorales para potenciar la respuesta inmune.
Tipos de terapia genética
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Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo,
por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho
paciente.
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Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al
que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a
través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las
células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy
difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una
biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya
transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de
terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de
las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a
células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un
material transplantable.
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Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente,
por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No
obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a
cabo hoy en día.
Procedimiento
Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia
génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si
ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si
tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y
cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser
genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No
obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados
para ello.
Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un
virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula
huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en
teoría, a corregir el defecto que causaba la enfermedad.
Vectores en terapia génica
Artículo principal: Vector génico
La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia génica hace
imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse
las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situaciones
concretas:
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Que sea reproducible.
Que sea estable.
-OBSERVA EL VIDEO Y AGREGA UNA PEQUEÑA SINTESIS A LO
PRODUCIDO:
http://www.youtube.com/watch?v=FHku7ly1LJY
Porcentajes de ensayos de terapia génica en la actualidad
-PARA COMPLETAR LA COMPRENSION OBSERVA Y ANALIZA EL SIGUIENTE POWER POINT:
http://www.authorstream.com/Presentation/olivo-270209-terapia-nica-gen-ticapatysof-education-ppt-powerpoint/
Enlaces externos
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http://www.terapiagenica.es/
http://www.soitu.es/soitu/2008/12/12/info/1229075123_409370.html
Genes que Curan: la Terapia Génica en el Museo Virtual Leyendo el Libro de la
Vida
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Categorías:
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Biología molecular
Bioética
Medicina
Biotecnología
Genomica
Genómica es el conjunto de ciencias y técnicas dedicadas al estudio integral del
funcionamiento, el contenido, la evolución y el origen de los genomas. Es una de las áreas
más vanguardistas de la Biología. La genómica usa conocimientos derivados de distintas
ciencias como son: biología molecular, bioquímica, informática, estadística, matemáticas,
física, etc.
Muchas veces, la genómica es usada como sinónimo de otras áreas de estudio relacionadas,
como la proteómica y la transcriptómica, por ejemplo.
Las ciencias genómicas han tenido un importante auge en los últimos años, sobre todo
gracias a las tecnologías avanzadas de secuenciación de ADN, a los avances en
bioinformática, y a las técnicas cada vez más sofisticadas para realizar análisis de genomas
completos. El desarrollo de la genómica ha contribuido al avance de distintos campos de la
ciencia como la medicina, la agricultura, etc; gracias al descubrimiento de secuencias de
genes necesarias para la producción de proteínas de importancia médica y a la comparación
de secuencias genómicas de distintos organismos. Por ejemplo en varios países como
Estados Unidos, la Unión Europea y Japón se han realizado enormes proyectos para
secuenciar el genoma de diversos organismos modelo. Probablemente el más conocido es el
Proyecto Genoma Humano. En la actualidad se cuenta además con importantes servidores
de acceso público, como el del NCBI (National Center for Biotechnology Information), que
permiten que cualquier usuario con conexión a Internet acceda a la secuencia completa del
genoma de decenas de organismos y a las secuencias de cientos de miles de genes de
distintos organismos.
-UTILIZA EL SIGUIENTE VIDEO PARA COMPLETAR CONCEPTOS E
IMPORTANCIA DE LA GENOMICA:
http://www.youtube.com/watch?v=UakFSHwf2A0
-ANALIZA EL SIGUIENTE POWER POINT PARA COMPLETAR LA INTERPRETACION Y RELACON DE LA
GENOMICA Y LA TERAPIA GENICA:
http://www.todopps.info/ver-presentacion.php?titulo=Genomica
Transcriptomica
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Introducción y definición
Desde la caracterización del genoma humano, han surgido nuevas vías de investigación
sobre el análisis global del material genético. Es evidente que no todo el genoma es
transcrito y traducido finalmente a proteínas, lo que ha dado lugar a conceptos discutibles
como el de DNA basura, que en realidad únicamente se caracteriza por el desconocimiento
científico de muchas de sus funciones.
Así pues, un reto consiste en estudiar qué porción del genoma es transcrito a RNA
mensajero: es decir, qué material genético es expresado en un tipo celular bajo unas
condiciones dadas. Así pues, el concepto de transcriptoma surge para representar todo este
mRNA transcrito bajo unas circunstancias, de forma global. Cabe destacar que, mientras
que se habla del genoma humano, este epíteto no tiene sentido para el transcriptoma
humano, puesto que hay infinidad de transcriptomas dependiendo del tipo tisular o las
condiciones ambientales aun para la misma especie.
Técnicas empleadas en su análisis
La transcriptómica permite cuantificar el nivel de expresión de genes, empleando técnicas
que permiten analizar miles de moléculas de mRNA al mismo tiempo, mediante una técnica
basada en micromatrices.
Chip de DNA, empleado para detectar expresión de genes de humano, a la izquierda, y de
ratón, a la derecha.
Otras Ómicas
Cabe destacar que el transcriptoma no da idea exacta del nivel de expresión de un conjunto
de proteínas: para ello, su análisis global, se analiza el proteoma. Así mismo, existen otros
análisis globales centrados en aspectos muy específicos de la biología de proteínas: por
ejemplo, la metabolómica, la fenómica, la interactómica...
-ANALIZA EL SIGUIENTE VIDEO PARA COMPRENDER CONCEPTOS,FUNCION Y RELACION DE LA
PROTEOMICA CON LA TERAPIA GENICA:
http://www.youtube.com/watch?v=qnSp-5_5fG0 (Proteomica)
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PUESTA EN COMUN E INTERCAMBIO FINAL.