Download Robert (Moderador de Blue Sky)

Robert (Moderador de Blue Sky)
Hola a todos y bienvenidos al seminario en línea de la Comunidad de Pacientes de
DEBRA International de febrero de 2016. Gracias por unirse a nosotros. Ahora, me
gustaría cederle el turno a Michael Fitzpatrick para que efectúe las presentaciones.
¿Michael?
Michael Fitzpatrick
Gracias, Robert. Me gustaría agradecerles que hayan podido unirse a nosotros en este
primer seminario en línea que DEBRA International está llevando a cabo. Gracias a
Amicus por hacer esto posible y a Blue Sky por el soporte técnico que nos ha brindado.
Como he dicho, este es nuestro primer seminario en línea en DEBRA International, por lo
que supone una curva de aprendizaje para todos. A los ponentes, muchas gracias por
darnos tanto tiempo la semana pasada para prepararnos y poder tener lista esta serie de
diapositivas. Esperamos tener mucho que ofrecerles. Esta sesión es informativa, por lo que
les animamos a preguntar y responder. Trataremos las preguntas y respuestas a medida que
avancemos.
A continuación, efectuaré algunas presentaciones rápidas y, a medida que avancemos,
podrán ver el perfil de estas personas en las diapositivas. Hoy tenemos con nosotros a la
Dra. Dimitra Kiritsi, que nos hablará de ensayos clínicos; Mike Jaega, que también tratará
sobre este tema; y Jayne Gershkowitz, que también nos hablará hoy desde Amicus. Así
que, como ya he dicho, muchas gracias por unirse hoy a nosotros.
Voy a empezar con la serie de diapositivas y después delegaré un poco la responsabilidad.
Para todos, esta información recoge los puntos de vista de las personas presentes en este
encuentro. No tiene por qué representar necesariamente los puntos de vista de DEBRA
International como grupo. Se trata solo de información y debe tomarse como tal. Si se
tiene interés en el ensayo clínico en particular, se debe hablar con un profesional sanitario
cualificado y tener en cuenta los requisitos individuales. Así que gracias y tengan esto en
cuenta.
Como he dicho, aprendemos al mismo nivel, por lo que espero que todos podamos sacar
algo de esta sesión. Me gustaría comenzar disculpándome en nombre de Rainer Riedl, que
había sido convocado como ponente, pero que, desafortunadamente y debido a un error de
programación por mi parte, no ha podido unirse a nosotros, por lo que nos envía sus
disculpas.
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De acuerdo, podemos empezar. Nuestro primer ponente de hoy es Mike Jaega, que nos
hablará de sus experiencias y perspectivas personales como individuo que ha participado
en ensayos clínicos. Les volvemos a recordar que pueden intervenir si tienen cualquier
pregunta o, si lo prefieren, pueden escribirlas en la burbuja de preguntas y se las
proporcionaremos al final de cada presentación. Y al final de la presentación, esperamos
poder disponer de una sesión de preguntas y respuestas más abierta.
Así que Mike, si está listo, puede empezar la charla sobre su perspectiva acerca de la
participación en ensayos clínicos. Gracias.
Mike Jaega
Gracias, Michael. Soy Mike Jaega. También formo parte del comité ejecutivo de DEBRA
International y soy el vicepresidente. Soy el fideicomisario del Reino Unido y creo que
participé en mi primer ensayo clínico cuando tenía unos diez años, un ensayo bastante
sencillo en ese momento. Bueno, para ser sinceros, era más un estudio que un ensayo, un
estudio bastante frecuente hoy en día sobre la epidermólisis ampollosa (EA). Se centraba
en la formación de ampollas y fue en el momento en que se aplicaba una ventosa caliente
en la piel para ver cuánto tardaba en ampollarse. Esta tecnología primitiva, pero aún así
muy efectiva, es la que se sigue utilizando a día de hoy. Esa fue mi primera experiencia en
la investigación médica relacionada con la EA. Mirando atrás, la investigación sobre la EA
ha avanzado bastante en solo unos cuantos años.
Creo que hace solo quince o dieciséis años el gen defectuoso o ausente en la EA distrófica
recesiva (EADR) ni siquiera se había identificado. Así que desde que se identificó este
gen, el colágeno 7, la investigación ha avanzado a pasos agigantados. Es cierto que, al
padecer EADR, no siempre ha parecido así. Puede que esto no siempre lo perciban las
personas con EA, ya que todos deseamos terminar con esta horrible enfermedad, pero es
cierto que la investigación ha avanzado bastante desde esos años. Desde entonces, he
participado en varios estudios y ensayos clínicos del estilo. Mi experiencia general en estos
ensayos clínicos es muy buena. Nunca he tenido una mala experiencia en ensayos clínicos
y creo que esto se debe a que tomo las riendas de mi propia salud. Y esto parece algo muy
obvio.
Me refiero a que la generación de mi madre, por ejemplo, era una generación en la que
todo el mundo depositaba su confianza en los médicos. No estoy diciendo que no debamos
hacer esto, pero en el pasado las personas dejaban, literalmente, su vida en las manos de
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otros. Sin embargo, creo que hoy en día las personas se responsabilizan más de su propia
salud y les interesa conocer toda la información posible sobre lo que ocurre y lo que
implica someterse a un ensayo clínico [poco claro] con cualquier procedimiento médico al
que se sometan. Creo que somos mucho más perspicaces hoy en día y estamos mejor
informados en lo que se refiere a estos temas. Mi experiencia se centra en la importancia
de la información que se les proporciona desde el principio y de tomar una decisión bien
fundamentada.
Les pido que si tienen alguna duda o preocupación acerca de someterse a un ensayo
clínico, no duden en preguntar. Ninguna pregunta es mala, absolutamente ninguna. Se
necesita conocer toda la información, desde el fármaco que pueda incluirse en el ensayo
hasta los gastos que pueda haber y que pueda que tengan que pagarse. Es necesario
conocer todos y cada uno de los detalles. Creo que a día de hoy, los médicos e
investigadores tienen gran interés en que se les formulen preguntas. Están interesados en
proporcionar cualquier información y están preparados para ello. Sin embargo, hay
algunos aspectos que no siempre se consideran importantes, pero que podrían ser
importantes para el paciente que participa en el ensayo.
Por ejemplo, yo tengo cuidadores que me visitan cada día. Para mí, una de las zonas más
afectadas es la espalda. Así que obviamente, al no poder ver mi propia espalda, necesito
ayuda y tengo cuidadores que me asisten. Así pues, si voy a participar en un ensayo clínico
y necesitan ver determinadas zonas de mi piel, tengo que organizar los aspectos logísticos
que esto implica. Tengo que ponerme en contacto con mi cuidador y tengo que asegurarme
de que pueda acompañarme, en qué momento le sería posible y solucionar ciertos asuntos,
como si su alojamiento corre a cuenta del ensayo clínico, entre otros aspectos.
Creo que a veces decidimos no participar en un ensayo clínico porque pensamos:
“Necesito un cuidador que me acompañe y eso necesitará un desembolso adicional al
ensayo”. Lo que les digo a las personas en esos casos es que no se preocupen por este tipo
de cosas. Los médicos e investigadores corren con los gastos del ensayo clínico y buscarán
financiación. Por lo general, incluyen estos aspectos en la financiación de la investigación
de la EA. Por tanto, esta financiación generalmente siempre está disponible, ya que para
algunas personas llevar a su cuidador al ensayo clínico es un aspecto fundamental. Eso es
algo con lo que me he encontrado. Y aún no he tenido una mala experiencia con este tipo
de cosas.
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Otro problema que se plantea la gente muy a menudo cuando participan en un ensayo
clínico es: “¿qué pasa si enfermo? ¿Qué pasa si enfermo a mitad del ensayo y no puedo
asistir a ciertas consultas de seguimiento y visitas del estilo?” Por lo general, esto también
se tiene en cuenta. Eso no quiere decir que no haya ocasiones en las que los participantes
puedan tener que retirarse del ensayo clínico. Obviamente, no es lo ideal, pero no creo que
eso debería ser un obstáculo. Me temo que, si tiene que pasar, pasará.
Considero que los investigadores son muy comprensivos con este tema y, por lo general,
prestan su ayuda y entienden que, al tratar con una enfermedad tan grave, esto siempre es
un riesgo. Pero puede que los participantes se hagan a un lado en estos casos.
Otro aspecto que puede parecer obvio es que, al participar en un ensayo clínico, no se
puede participar en otro. Creo que eso es algo que se debe tener en cuenta, especialmente
con la investigación de la EA. Recientemente, tuve la oportunidad de participar en un
ensayo clínico y disponía de uno o dos ensayos más. Esto puede resultar complicado a
veces. Es aquí donde es importante tomar una decisión bien fundamentada. Así que ya
saben, ármense con toda la información que sea posible y piensen en qué ensayo es el
mejor para su situación. Ya saben que, al fin y al cabo, la investigación de la EA, aunque
avanza a pasos agigantados, aún es muy reciente.
Creo que lo mejor de todo es que ahora podemos participar en ensayos clínicos para la
investigación de la EA. Recuerdo cuando esto apenas era posible, prácticamente una
utopía. Era muy habitual escuchar a la gente decir: “Vaya, sería estupendo que se
realizaran ensayos clínicos para la investigación de la EA”. Lo bueno de todo esto es que
ya se están realizando y con bastante regularidad. Algunos serán útiles y otros, no. Otra
duda que surge es: “¿y si no me ayuda? ¿Qué pasa si participo en un ensayo clínico y hay
un fármaco, una infusión o cualquier tratamiento que no me ayude?”
Creo que el hecho de que el ensayo no les resulte útil y sientan que han perdido su dinero
es un aspecto que preocupa a algunas personas. Sienten que, si el ensayo no les ayuda, han
realizado esos viajes, tal vez a lugares lejanos, en vano. En estos casos, creo que ningún
estudio es una completa pérdida de tiempo. Creo que ningún ensayo clínico, especialmente
sobre la EA, es una pérdida de tiempo. Si algo no funciona, es necesario que los
investigadores sepan qué es lo que no funciona. Necesitan saber por qué no funciona y esta
información es de gran valor para los investigadores. Creo que las personas deben pensar
esto, que no es una completa pérdida de tiempo, sino una ayuda, ya que ha permitido que
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los investigadores sigan adelante y piensen qué ha podido fallar en un paciente
determinado.
Y creo que es una pregunta que se hace muy a menudo. Las personas se sienten muy
desalentadas y consideran que participar en el ensayo no ha servido para nada. Pero yo
siempre pienso que, si no me ha ayudado a mí personalmente, sí que ha contribuido a la
investigación de la EA a largo plazo, ya que si algo no funciona, se necesita saber por qué.
Creo que eso es lo verdaderamente importante. Estaré encantado de responder a sus
preguntas desde la perspectiva del paciente de ensayos clínicos. Me gustaría decir que no
hay nada de lo que tener miedo y que participar en un ensayo clínico es una elección
personal. Si no les interesa participar, no tienen por qué hacerlo. Si quieren participar en
los ensayos sobre la EA y no saben cómo hacerlo, pónganse en contacto con
organizaciones como DEBRA. Pónganse en contacto con su dermatólogo y exprésenle su
interés en los ensayos clínicos y su disponibilidad. Estoy seguro de que todos juntos
podrán encontrar los ensayos adecuados para su situación personal.
Cada día surgen ensayos nuevos y espero que a todo el mundo le vaya bien, ya que creo
que la investigación de la EA está avanzando rápidamente. No me gusta la palabra cura.
Eso no quiere decir que no crea que haya tratamientos para la EA. Por supuesto que creo
que habrá tratamientos para la EA, pero la EA es una enfermedad de gran complejidad. En
realidad, pienso que en los próximos diez o quince años habrá tratamientos viables que
ayudarán en gran medida a las personas con EA y, en general, a vivir una vida mejor y más
cómoda. Gracias.
Robert
Muy bien. Muchas gracias, Mike. Parece que tenemos una pregunta para usted. Mike,
¿cómo encuentra los ensayos que le interesan? Es probable que se haya cortado;
probablemente sea los ensayos que le interesan.
Mike Jaega
En cuanto a los ensayos que me interesan, he descubierto que lo que suele suceder ya se
observó una vez: se convierte en una especie de espiral. No tengo conocimiento de cómo
es la situación en Estados Unidos, pero hablé con mi dermatólogo y le dije que estaba
interesado en los ensayos. Estaba interesado en la investigación en general, es decir,
pertenezco al Comité de Actividades Benéficas de Investigación [poco claro] de DEBRA
en el Reino Unido, por lo que tengo un interés laboral en los ensayos. Pero antes de eso,
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cuando tan solo era un paciente, por así decirlo, descubrí qué eran los ensayos gracias a mi
dermatólogo. Le dije a mi dermatólogo que estaría interesado en formar parte de un ensayo
y me pusieron en contacto con [poco claro] un hospital de Londres donde estaban llevando
a cabo un estudio en ese momento.
Por aquel entonces, se trataba solo de un estudio del tejido en el que necesitaban realizar una
pequeña biopsia. Y lo que sucede generalmente en el Reino Unido (desconozco lo que sucede
en Estados Unidos) cuando uno muestra interés en estos temas y realmente está interesado y
quiere formar parte de ello, es cuando las personas suelen decir: “Si está interesado en esto, en
el futuro podemos incluirle en una lista y ponernos en contacto con usted”. Y ahora descubro
que las personas acuden a mí preguntándome si quiero formar parte en lugar de tener que
acudir yo a ellos.
Robert
Gracias. Parece que hay una pregunta más para usted, Mike. ¿Qué le motivó a participar en
los ensayos?
Mike Jaega
Creo que los motivos de cada persona son diferentes. En mi caso, mi motivación fue que
siempre había estado interesado en el aspecto científico y siempre había querido ayudar de
algún modo en la investigación de la EA de forma directa. Como dije, aunque algo no me
ayude directamente, creo que no significa que no funcione, ni que todo está perdido. Creo
que significa que, como he mencionado anteriormente, los médicos y los investigadores
deben descubrir por qué no ayuda. Esto, de por sí, es muy útil. Así que, funcione o no, se
está ayudando a seguir con las investigaciones de la EA.
Robert
Perfecto. Gracias de nuevo, Mike. Ahora vamos a seguir con la presentación. La siguiente
ponente es la Dra. Dimitra Kiritsi. ¿Doctora?
Dra. Dimitra Kiritsi
Hola. Espero que todos puedan oírme bien. Mi nombre es Dimitra Kiritsi. Trabajo como
asesora de dermatología en el centro de EA en Freiberg, Alemania, donde disponemos de
un tratamiento de diagnóstico integrado, más orientado a la atención especializada de
personas con EA y, por supuesto, tengo experiencia en la realización de ensayos clínicos.
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En primer lugar, me gustaría agradecer a Mike por presentar de esa forma tan clara las
características más importantes desde el punto de vista de los pacientes, cuando tienen que
decidir si desean o no participar en un ensayo. Y en relación a los ensayos clínicos de EA,
hemos decidido utilizar el ensayo actual SD-005 en fase III, un ensayo a gran escala sobre
la EA en individuos de todo el mundo. Me gustaría hablar de esto para aclarar, en la
medida de lo posible, el funcionamiento de los ensayos clínicos.
Se trata de un ensayo en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. El
objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia de Zorblisa (una nueva crema) en
130 pacientes con varios subtipos de EA. Para que quede más claro, creo que tendré que
explicar los términos brevemente.
Un ensayo aleatorizado significa que a las personas que participan en el mismo se las
asigna de forma aleatoria, al azar, a una o más intervenciones clínicas. Una de las
intervenciones es el tratamiento estándar de rutina o placebo. En nuestro caso, significa
que algunos de los pacientes recibirán la crema Zorblisa y otros recibirán una crema
placebo.
¿Qué quiere decir ensayo doble ciego? Significa que, durante el ensayo, ni los
participantes ni los investigadores del mismo conocen qué tipo de intervención recibe el
paciente. Esto resulta muy importante, especialmente en ensayos en fase III, para
garantizar que los efectos observados sean reales. Así, ni el médico ni el participante
pueden asumir resultados positivos cuando no existen. Y la fase III el ensayo significa que
es un ensayo a gran escala, un ensayo multicéntrico con numerosos pacientes.
En este ensayo en fase III, se prueba el fármaco en los pacientes para evaluar su eficacia,
efectividad y seguridad. En esta fase ya se sabe que el fármaco es seguro y que tiene algún
efecto terapéutico con respecto a los ensayos en fase II, pero realmente se quiere
determinar con mayor precisión los efectos terapéuticos.
Para mayor claridad, lo que sucede o sucederá en este ensayo es que se aleatorizará a los
participantes en dos grupos de tratamiento donde recibirán la crema Zorblisa 6 % o bien el
placebo. La crema del estudio debe aplicarse por todo el cuerpo una vez al día durante tres
meses. El objetivo del ensayo es evaluar la cicatrización de una herida crónica diana
seleccionada durante estos tres meses y evaluar los efectos de la crema en relación al picor,
el dolor, la cobertura de las lesiones y heridas en todo el cuerpo y evaluar su seguridad.
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¿Quién puede participar en este ensayo? El participante debe padecer EA simple, recesiva,
distrófica o juntural de tipo no Herlitz. Los pacientes que participen deberán tener una
edad igual a 1 mes o superior. Deben tener una herida diana de un rango de tamaño
previamente especificado en el inicio del estudio, además de tener cierta antigüedad. Y,
por supuesto, el criterio de inclusión más importante es que el paciente o el representante
legal del paciente otorguen su consentimiento informado.
Actualmente, si un paciente es menor de 18 años pero puede otorgar el consentimiento,
también debe firmarlo. Así que, aunque los participantes del ensayo sean niños, se les debe
preguntar si desean o no participar.
Finalmente, la participación en el ensayo clínico significa que los médicos y los
participantes deben permanecer en estrecho contacto durante el ensayo. Además, el
paciente o el cuidador deben estar dispuestos a cumplir los requisitos del protocolo. Esto
es muy importante.
¿Quién no puede participar? ¿Cuáles son los criterios de exclusión? La herida diana
seleccionada no puede estar infectada. No se puede hacer uso de otro fármaco en
investigación durante los 30 días previos a la inclusión en el ensayo. No se pueden haber
recibido tratamientos de inmunoterapia o quimioterapia citotóxica en los 60 días previos.
No se puede haber recibido tratamiento con corticoesteroides tópicos en los 30 días
previos ni con antibióticos sistémicos en los 7 días previos a la inclusión en el ensayo. No
debe haber neoplasias malignas anteriores o actuales, úlceras en la piel derivadas de
enfermedades venosas o arteriales y, en caso de mujeres, las pacientes no deben estar
embarazadas ni en periodo de lactancia durante el estudio. Podrán encontrar fácilmente
esta información si desean consultarla con mayor detenimiento.
Existen varios centros de ensayo clínico en EE. UU.: en California, Colorado, Illinois,
Misuri, Carolina del Norte, Ohio y Texas, así como varios centros de ensayo clínico en
Europa. Como ya he mencionado, se incluirá a 130 participantes en este ensayo. En
Europa, existe un centro en Austria (Salzburgo), dos en Francia (Niza y París), en
Alemania (Friburgo), en Italia (Milán), en los Países Bajos (Groninga), en Polonia
(Varsovia) y en el Reino Unido (Londres). Por tanto, se puede elegir el centro más cercano
a su ubicación.
¿Dónde puede encontrar más información sobre este ensayo? Existen varios registros de
ensayos clínicos que los médicos pueden consultar. La información que acabo de mostrar
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procede de clinicaltrials.gov. Los pacientes, padres o cuidadores pueden consultar la
página donde se muestra el estudio.
¿Cuál es la logística del ensayo? Es importante, pues, que todos los participantes tengan
respuesta a esta pregunta: “¿cuánto esfuerzo supondrá para mí o mi hijo participar en el
ensayo?” Es importante ser consciente de que la persona que participa en el ensayo debe
curarse las heridas a diario y, por supuesto, de que esto no es fácil para todo el mundo.
Como ya he mencionado, cuando usted participa en un ensayo, deberá mantener una buena
relación con su médico: el médico que realiza el ensayo y que le ofrecerá tratamiento.
También deberá informar a los médicos del ensayo sobre cada cambio en el estado de
salud, aunque se piense que no tiene relación con el fármaco en investigación. Aunque
piense que no se trata de un efecto secundario del fármaco del ensayo, debe haber
constancia de cada cambio que se produzca en el estado de salud.
Deberá desplazarse al centro del ensayo varias veces durante los 3 meses que dura el
ensayo. Lo bueno es que la empresa se encargará de reembolsar los costes por
desplazamiento. Y otra pregunta crucial es: ¿qué sucederá durante las visitas del ensayo?
Naturalmente, queremos asegurarnos de realizar una evaluación completa de la piel, por lo
que se realizarán curas completas, pero no se llevarán a cabo intervenciones dolorosas.
¿Por qué se está llevando a cabo este ensayo en fase III? Por los resultados prometedores
derivados de ensayos anteriores. En los ensayos en fase II, en el estudio abierto en fase II,
todos los pacientes toleraron bien la crema, lo que se tradujo en una cicatrización del 88 %
de las heridas crónicas diana en un mes y una reducción del 57 % del área de superficie
corporal con ampollas y heridas tras 3 meses de tratamiento.
En este ensayo, se incluyó a 48 individuos con EA con más de 6 meses de edad en 7
centros de Estados Unidos. La inclusión se produjo en unos pocos meses. A los pacientes
que completaron el ensayo se les dio la oportunidad de seguir recibiendo la crema para uso
diario en un estudio de extensión abierto. Este también es el caso del SD-005, donde los
pacientes podrán seguir utilizando o recibiendo la crema para uso diario en un estudio de
extensión abierto.
Pero si este ensayo no es para usted y desea recibir más información sobre ensayos
clínicos, existen varias páginas en Internet donde podrá profundizar en el tema. Una página
muy buena es clinicaltrials.gov. Ahí podrá encontrará información sobre qué es un estudio
clínico, qué son los estudios observacionales, quién realiza el estudio clínico y más
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información similar. Es importante aclarar que los ensayos clínicos son cruciales para
desarrollar nuevos métodos a la hora de evitar, detectar y tratar todo tipo de enfermedades.
Los ensayos clínicos son el único método mediante el cual investigadores y médicos
pueden determinar qué nuevos tratamientos son seguros, efectivos y funcionan mejor que
los que se utilizan actualmente.
Por tanto, al formar parte de un ensayo clínico, usted aporta información sobre la
enfermedad y también ayuda a mejorar la atención de los pacientes y, seguramente, la suya
propia. Así pues, los ensayos clínicos son hoy en día una parte muy importante del trabajo
de los médicos. Como podemos observar, cada vez hay más ensayos clínicos que
comienzan a interesarse por la EA. Creo que esto significa que los pacientes también
deberían aprender más sobre los ensayos clínicos.
Otra pregunta importante es: “¿por qué debería participar en un ensayo clínico en
general?” La participación en un ensayo clínico es voluntaria, por lo que puede escoger
libremente si desea o no participar. Esto no cambiará en modo alguno que el médico que
trata su EA sea el mismo que le haya estado tratando anteriormente. Por otro lado, también
se puede retirar el consentimiento en cualquier momento si sienten que no pueden
soportarlo más o que el fármaco no les está ayudando. Ahora, los ensayos clínicos solo
pueden realizarse si la FDA y los reguladores europeos dan su visto bueno. Les aseguro
que las regulaciones son muy estrictas y lo son cada vez más año tras año para garantizar
que lo que hacemos sea correcto. Aún no existe ningún fármaco aprobado para la EA y el
mejor tratamiento disponible ahora mismo es el tratamiento sistemático de las ampollas,
heridas y complicaciones sistemáticas. Por tanto, los ensayos clínicos podrían preparar el
terreno para nuevas opciones de tratamiento.
Y, como ya he mencionado, al participar en ensayos clínicos, se contribuye a encontrar
nuevas opciones de tratamiento para personas con EA, lo que es un posible beneficio no
solo para ustedes, sino para otras personas con EA.
¿Cómo puede encontrar el ensayo adecuado para usted o su hijo? Por supuesto, puede
mirar la página de DEBRA International. En ella, se enumeran muchos ensayos clínicos,
en especial, los financiados por DEBRA. Pero también debería mirar en los registros de
ensayos clínicos. Es posible que haya algunos, pero a veces son difíciles de entender. Así
que es más fácil que los médicos busquen ahí. Como ya he mencionado, puede buscar en
clinicaltrials.gov, que es un registro de ensayos clínicos internacional, o en un registro de
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ensayos clínicos europeo, como Deutsches Register Klinischer Studien en Alemania, un
ensayo clínico adecuado para su diagnóstico o enfermedad.
Y, por supuesto, debería visitar su centro de EA y preguntar a su médico acerca de los
nuevos ensayos clínicos de su subtipo de enfermedad específico para ver si encuentra
alguno adecuado para usted.
Espero haberles proporcionado una descripción general acerca de los ensayos clínicos: lo
que significa participar en uno, qué obligaciones implica y cuáles son las ventajas de la
participación. ¿Tienen alguna pregunta?
Robert
Muchas gracias, doctora. Sí que tenemos algunas preguntas. De nuevo, si desean realizar
una pregunta en línea, escríbanla en el campo de la parte inferior de la ventana de
preguntas y respuestas, y pulsen Entrar o hagan clic en el botón Enviar. También
aceptaremos preguntas telefónicas al final del programa.
Doctora, la primera pregunta es: ¿cómo nos aseguramos de que la información clínica para
los participantes es la misma en todos los centros?
Dra. Dimitra Kiritsi
Bueno, existe este tipo de protocolo, un protocolo aprobado de la empresa. Este protocolo
de estudio es el mismo para todos los centros, todos los promotores y todas las personas
que realizan el ensayo clínico. Puede que esté traducido a otro idioma, pero es el mismo.
De acuerdo a este protocolo de ensayo, debemos realizar todas las visitas del ensayo y, por
supuesto, hay supervisores, personas que se encargan de que todos hagamos lo mismo. Por
lo tanto, se controla muy minuciosamente que se realice el mismo procedimiento en cada
centro. Siguiente pregunta.
Robert
Gracias, doctora. Siguiente pregunta: ¿recibirán los pacientes participantes en el ensayo la
crema de forma indefinida?
Dra. Dimitra Kiritsi
Como ya he mencionado antes, el ensayo SD-005 durará tres meses y después se podrá
participar en el estudio de extensión abierto. Aún no sabemos si la crema se recibirá o no
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indefinidamente, pero es posible. Si necesita más información, deberá ponerse en contacto
con su médico de EA. Siguiente pregunta.
Robert
Gracias. ¿Ha sido la necesidad de cambiar los vendajes diariamente una limitación para el
reclutamiento?
Dra. Dimitra Kiritsi
No puedo hablar tanto acerca de cómo está yendo este ensayo. Soy una investigadora
principal [poco claro] y no puedo proporcionarles tanta información acerca del
reclutamiento. Pero imagino que esto es algo que todo el mundo entiende que podría
suponer un reto para los pacientes.
Robert
Gracias. Siguiente pregunta: Desde un punto de vista clínico, ¿cómo puede DEBRA
proporcionar información y apoyo para las personas que participen en ensayos clínicos?
Dra. Dimitra Kiritsi
Creo que este seminario en línea ya es muy buena idea. Es importante que haya más gente
capaz de entender por qué los ensayos clínicos son importantes. Y se han llevado a cabo
ensayos clínicos para otros tipos de enfermedades como [poco claro] durante muchos,
muchos años. Pero es necesario que la gente esté informada y creo que más seminarios en
línea, o quizás ofrecer más enlaces a la página de DEBRA donde los pacientes puedan
encontrar más información acerca de los ensayos clínicos, podría ser útil.
Robert
Gracias. Y nuestra última pregunta: ¿Qué pasa si un médico no participa en un ensayo
clínico? ¿Me aconsejará que vaya a otro sitio?
Dra. Dimitra Kiritsi
Esto también podría ocurrir a veces. Me consta que nosotros también lo hacemos con otros
ensayos cuando nuestro centro no participa. Pero nos aseguramos de que el ensayo sea
bueno y les aconsejamos a nuestros pacientes que visiten otro centro para poder participar
en el ensayo. Creo que es justo decir que así es como debería funcionar.
Robert
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De acuerdo, esa era nuestra última pregunta. Muchísimas gracias, Dra. Kiritsi. Nuestra
siguiente ponente es Jayne Gershkowitz. ¿Jayne?
Jayne Gershkowitz
Muchas gracias. Buenas tardes a todos. Agradecemos mucho la oportunidad de poder
participar en este seminario en línea, así que gracias a DEBRA International por hacerlo
posible. Y hoy me gustaría presentarles brevemente Amicus Therapeutics. Puede que no
seamos tan conocidos para algunos miembros de la comunidad de la EA como para otras
comunidades de otras enfermedades infrecuentes en las que la empresa ha trabajado
durante muchos años.
Para empezar, Amicus es una empresa de biotecnología. Nuestra sede central se encuentra
en Nueva Jersey, en un municipio llamado Cranbury. Les hablaré un poco más sobre
nuestros centros en un momento. Estamos muy centrados en el desarrollo de tratamientos
avanzados para una serie de enfermedades infrecuentes y huérfanas devastadoras. Aquí
pueden ver que tenemos tres representaciones diferentes de enfermedades infrecuentes:
nuestro objetivo principal y, en el extremo izquierdo, pueden ver a unos hermanos con la
enfermedad de Pompe. Tienen problemas respiratorios y de movilidad, pero, aún así, estos
chicos son muy productivos en la escuela y en sus vidas sociales.
En el centro tenemos una familia con la enfermedad de Fabry, que tiene un modo de
herencia diferente. Hay muchos miembros a lo largo de las generaciones de una familia
que la padecen y que se enfrentan a diferentes retos. Y, por supuesto, en el extremo
derecho, pueden ver a un recién nacido que vivirá con EA.
Me gustaría que centren su atención en los logos de la parte inferior de esta diapositiva, ya
que Amicus, durante el último cuatrimestre de 2015, adquirió Scioderm. Scioderm es una
pequeña empresa de biotecnología con sede en Carolina del Norte, en EE. UU., que ha
desarrollado el producto SD-101 o, como lo ha llamado la Dra. Kiritsi, Zorblisa™.
Como he mencionado, en Cranbury, Nueva Jersey, se encuentra nuestra sede central.
Nuestra sede internacional se encuentra justo a las afueras de Londres. Y, a medida que
construimos nuestra organización internacional, ya disponemos de oficinas en Alemania,
Francia, Holanda y España. Con nuestro programa líder para la enfermedad de Fabry,
estamos experimentando este crecimiento y es un momento muy emocionante para la
empresa.
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Esta es nuestra misión global: dedicarnos a desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a
la gente a vivir con una serie de enfermedades infrecuentes. Este es el compromiso de
Amicus para mejorar la vida de los pacientes y sus familiares afectados por estas
enfermedades infrecuentes y huérfanas. Y eso es lo que realmente prima en el corazón de
la empresa. Tenemos un colega en Europa que a menudo dice que está en el “ADN de
Amicus”. Además, junto a esto, se encuentra el trabajo que realizamos en Apoyo a
pacientes y profesionales, que es el departamento de la empresa que he dirigido durante
casi diez años. Me gustaría señalar que Amicus empezó en 2002 con tecnología que
elaboró la Mt. Sinai School of Medicine en la ciudad de Nueva York. Por lo tanto, nuestro
trabajo comenzó siendo académico y la empresa se ha desarrollado en una trayectoria
bastante consistente desde 2002.
Espero que aquellos miembros de la comunidad de pacientes estén algo familiarizados con
el apoyo al paciente. Estoy segura de que sí, gracias al trabajo que realizan organizaciones
como DEBRA International y otras organizaciones de enfermedades individuales, al igual
que otras más amplias a las que llamamos “organizaciones globales”, como la
Organización Europea de Enfermedades Raras o su organización hermana en los EE. UU.,
la Organización Nacional de Enfermedades Raras (National Organization for Rare
Disorders, NORD). Pero en las empresas de ciencias biológicas, hay una tendencia
creciente a tener un departamento de apoyo al paciente. Como ya he mencionado
anteriormente, esto ha formado parte de Amicus desde sus comienzos.
Y trabajamos de forma externa. Trabajamos con ciertas personas, familias y sus cuidadores
que viven con enfermedades; con profesionales, como la Dra. Kiritsi, en diferentes centros
de excelencia (centros de tratamiento), no tanto para solucionar problemas médicos sino de
apoyo y educación de los pacientes y cómo podemos ayudar en el apoyo a programas que
quieran producir los centros para su población de pacientes. Por supuesto, trabajamos con
organizaciones de pacientes de todo el mundo y de diferentes áreas de enfermedades,
como DEBRA International y DEBRA America. Les mostraré una diapositiva referente a
esto en unos momentos.
También trabajamos con nuestros propios colegas del sector, ya que hay muchas buenas
prácticas que creemos que son importantes compartir y demás. Como ha dicho Mike
anteriormente acerca de las lecciones que son importantes para avanzar el conjunto de
conocimientos de una enfermedad, creemos que, en lo que se refiere al apoyo al paciente,
también es importante compartir dichas lecciones.
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También hay un enorme puente entre el apoyo al paciente y la política pública; el área de
la política pública puede tratarse de iniciativas legislativas individuales o leyes referidas a
cómo se desarrollan los fármacos y a cuáles son las vías reguladoras. Y, desde el apoyo al
paciente, diría que el área que consideramos que es la más importante que tener en cuenta,
y quizás ayude a efectuar un cambio seguro, se refiere al acceso, ya que creemos que las
personas deberían tener acceso a los estudios clínicos de fármacos en investigación y,
obviamente, a productos aprobados en sus áreas geográficas.
También disponemos de nuestros accionistas internos en la empresa y funcionamos de
modo interdisciplinar. Trabajamos a través del comité con todos nuestros colegas, porque
obtener la comprensión del paciente es primordial, queremos tener un enfoque dirigido a
los pacientes y responder a las necesidades médicas no satisfechas de los mismos. Es
importante que no solo entendamos estos problemas relativos al apoyo al paciente, sino
que todo el mundo los entienda: ya se trate de asuntos médicos, nuestros colegas de
seguridad que trabajan directamente con los médicos, nuestros colegas de operaciones
clínicas que diseñan los protocolos y los ensayos clínicos y que quieren conocer la voz del
paciente (comentaré algo relativo a esto en un momento) y, en general, a través de todo el
comité.
Incluso en el ámbito científico y en nuestros primeros trabajos, hemos tratado de
comprender lo que supone una enfermedad: ¿cuál es la experiencia de los pacientes y sus
familiares con respecto a esa enfermedad? Eso es algo que nos gustaría investigar en
nuestro futuro programa.
Para profundizar un poco más acerca de cómo vemos nuestra función, nuestro trabajo
dentro de la comunidad de pacientes, creemos que las relaciones son lo más importante.
Nos esforzamos por tener una comunicación transparente y de confianza con los directivos
de las diferentes organizaciones de pacientes. Damos lo mejor de nosotros para
asegurarnos de que todos esos intercambios se encuadren dentro de las directrices de
cumplimiento, no solo de las políticas de nuestra empresa, sino también de las directrices
de cumplimiento de los países en los que operamos, asistimos a reuniones o con los que
tenemos dicho compromiso científico.
Y nuestro método de aprendizaje es a través de la comunidad de pacientes. En el lado
izquierdo, hablamos sobre los puntos de vista de la comunidad, la información
proporcionada por la comunidad que hay que entender, que de verdad hay que entender, y
cuál es el punto de vista de las personas que viven con estas enfermedades. ¿Cuáles son las
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necesidades que pueden satisfacerse y cuáles las que aún no? Eso es lo que aprendemos
conversando con personas como Michael de DEBRA International y asistiendo a
conferencias. Tuve la suerte de asistir junto a un colega a la conferencia de DEBRA
International el pasado mes de octubre en Londres, donde aprendí muchas cosas. Las
personas que asistieron me inspiraron enormemente y fue entonces cuando pude aportar
dicha información a nuestro equipo interdisciplinario de EA.
Además de asistir a encuentros y conferencias, una de las cuestiones que hemos
desarrollado en Amicus, y que creo que probablemente se adentre ya en su octavo o
noveno año, es nuestro programa del comité asesor de pacientes. Disponemos
continuamente de un grupo de personas que representan distintas áreas geográficas y
experiencias con la enfermedad y que se reúnen regularmente al menos una vez al año (en
persona y también virtualmente a través de seminarios en línea y otros medios) para
ofrecernos sus aportaciones, sus consejos, acerca de los programas que estamos
desarrollando, que esperamos que deriven en algo que pueda contribuir a su comunidad.
Además, consideramos herramientas de educación y concienciación. Por tanto, ¿qué es lo
que podemos producir? Recientemente, hemos estado realizando infografías. Esto es
información con la que podemos ayudar a las personas a entender mejor su enfermedad.
No se trata de información médica, que debe provenir de los médicos, sino que lo que de
verdad esperamos es que esta información pueda ayudar a las personas a pensar en cómo
cuidarán de su salud. Creo que Mike Jaega ha hablado anteriormente de ello, de ser uno
mismo quien tome las riendas de su salud. Esta cuestión es por la que nos gustaría abogar
con las personas con las que hablamos.
También tenemos la capacidad de conocer de qué otros recursos podemos disponer y
compartirlos con los demás. Aunque pueda tratarse de algo que no pertenezca al ámbito de
Amicus, podría estar relacionado con la búsqueda de tratamientos paliativos o de ayuda
con los equipos médicos duraderos o con aspectos de dicha naturaleza.
Y, conforme la empresa progrese, esperamos aportar cada vez más y más en relación a los
servicios para pacientes. Una de las áreas en la que hemos estado involucrados durante un
tiempo es una rama educativa y un programa de contribuciones benéficas. Por tanto,
apoyamos decididamente a la comunidad de pacientes de este modo y, además, como he
mencionado, ofrecemos información y servicios de referencia. Luego, en el extremo
derecho, se encuentra la política pública, que creo que ya he abordado, aunque ¿saben
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cuáles son las intersecciones entre la política, el acceso seguro y el conocimiento y la
atención del paciente y cómo podemos abogar por ello?
Diría que, en nuestro trabajo con la comunidad de EA, y debo admitir que no llevamos
mucho tiempo involucrados en la misma (mis colegas y yo, junto con otros departamentos,
empezamos en octubre de 2015), nuestra curva de aprendizaje es bastante pronunciada y
que realmente hemos hecho lo correcto y hemos sido capaces de comenzar a forjar
relaciones con los líderes de distintas organizaciones de DEBRA, así como con la
Asociación de Investigación de EA de los EE. UU. También he estado conversando con
otras fundaciones y organizaciones centradas en la investigación fuera de los EE. UU. para
entender realmente qué es lo que sucede en la comunidad, en qué se trabaja y qué buscan
las personas, aunque también cómo podemos trabajar juntos y cómo les podemos ayudar a
ustedes.
Espero sin duda alguna que la próxima vez que tengamos oportunidad de ofrecer
información a través de un seminario en línea, o por cualquier otro medio, esta lista de
organizaciones de la comunidad de EA con las que Amicus tiene conexión haya seguido
creciendo.
Así que, con esto, les agradezco de nuevo, en nombre de todo mi equipo, su atención.
Estas son nuestras vías de contacto. Brevemente les comentaré que, aparte de mí, hay un
equipo detrás. Nita Patel es una enfermera con muchos años de experiencia en enfermería
relativa a investigación genética y enfermedades infrecuentes. Ella es nuestra directora
general con sede en Nueva Jersey. Jenny Wilson es jefa de relaciones internacionales y
tiene su sede en Londres, por lo que es el punto de contacto para las personas de toda
Europa. Luego, justo a principios de esta semana hemos tenido la suerte de que el Sr.
Michael Losow se una a nuestro equipo. Michael es defensor del paciente y experto en
política en los EE. UU. y centrará la mayor parte de su tiempo en nuestro programa de EA.
Nos hemos volcado por completo con la comunidad y, por tanto, pensamos que era muy
importante contar con un miembro especializado que trabajase con todos ustedes y con las
organizaciones, y que contribuyese a forjar relaciones. En cualquier momento, estaremos
disponibles para responder preguntas. Y, si no conocemos las respuestas, pondremos todos
nuestros esfuerzos en conseguirlas. Pueden ponerse en contacto con nosotros en todo
momento a través de patientadvocacy@amicusrx.com.
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Así que, con esto, agradezco de nuevo a Michael y DEBRA International y a todos los que
están en línea y han dedicado su tiempo a participar en el seminario en línea. Muchas
gracias.
Robert
Muchas gracias, Jayne. Sí que tenemos algunas preguntas para usted. También a los
participantes, si desean realizar una pregunta por teléfono, pulsen la tecla almohadilla de
su teléfono ahora. Repito, la tecla almohadilla. Si van a realizar una pregunta por teléfono,
apaguen el sonido de los altavoces del ordenador.
Jayne, la primera pregunta: ¿puedo conseguir una lista de las preguntas que se realicen
para que pueda compilarlas en nuestras Preguntas frecuentes? Soy MSL de Amicus.
Jayne Gershkowitz
Tenemos la suerte de que Blue Sky está grabando el seminario en línea de hoy para todo el
mundo. El seminario en línea se archivará en DEBRA International y, para las personas
con residencia en otros países cuya lengua principal no sea el inglés, hemos decidido, junto
a Michael, que Blue Sky ayudará con las traducciones a determinadas lenguas clave para
que cualquier persona presente en este seminario en línea pueda ver las preguntas que se
han realizado mediante una transcripción y, además, quienes no hayan podido participar
hoy, podrán acceder al seminario en línea archivado a su conveniencia.
Robert
Perfecto. Gracias. Nuestra siguiente pregunta: ¿para cuándo podemos esperar resultados de
los ensayos en fase III y cuánto tiempo lleva este proceso generalmente?
Jayne Gershkowitz
Ahora mismo, como ha mencionado la Dra. Kiritsi, aún se están inscribiendo pacientes en
el estudio. Así pues, tenemos personas que están participando, nuevas personas que están
iniciando el proceso de selección y que continúan en él. No obstante, esperamos tener
algunos resultados iniciales este mismo año. La práctica de Amicus en el resto de nuestros
estudios ha sido, como corresponde, la siguiente: cuando se han revisado, “purgado” y
comprendido los resultados y en el momento más adecuado, es cuando damos a conocer
dicha información a la comunidad.
Robert
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Gracias. Nuestra siguiente pregunta: ¿cuánto tiempo calcula que pasará hasta que Zorblisa
se ponga a la venta?
Jayne Gershkowitz
Me encanta esa pregunta, porque cada vez que hablo con una comunidad de pacientes, e
incluso con médicos, siempre todos (aunque se haya iniciado el estudio una semana antes)
quieren saber cuándo estará disponible el producto en el mercado. Como la Dra. Kiritsi ha
mencionado, contamos con protocolos en nuestro sector. Estos estudios pueden llevar
mucho tiempo. Este estudio en particular tiene una duración de tres meses, pero esto es
para cada paciente del estudio, por lo que llevará un tiempo. Este es un estudio en fase III;
esperamos obtener resultados que sigan siendo prometedores, como los que observamos en
la fase II. Además, hay otro proceso completo por el que debe pasar una empresa una vez
conocidos los datos: el desarrollo de todos los materiales de presentación. La solicitud de
aprobación es una tarea enorme para cualquier empresa.
Hay que presentar la solicitud en Europa, los EE. UU. y en otros países, por lo que lleva
bastante tiempo. No tenemos forma de saber si se aprobará este producto. Esperamos de
verdad que esto suceda para la comunidad. Por tanto, es complicado decir cuándo será y
no creo que podamos decirlo hasta que el estudio esté acabado y veamos cuáles son los
datos.
Robert
Perfecto. Gracias, Jayne. Esta ha sido nuestra última pregunta y creo que Michael
Fitzpatrick tiene unas consideraciones finales que ofrecernos. ¿Michael?
Michael Fitzpatrick
Sí. Gracias, Robert. Gracias, Jayne, Mike y Dra. Kiritsi. Valoro enormemente el tiempo
dedicado. Como he dicho, volveremos a abrir el turno de preguntas y respuestas y las
personas podrán realizar preguntas, pero solo quería aprovechar la oportunidad para
agradecerles a todos que se hayan unido, porque sé que en este momento, en este
seminario en línea tenemos a personas que participan desde muchos países distintos. Y,
como saben, es un reto realizar un seminario en línea a una hora adecuada para todos,
especialmente cuando intenta tratar con personas de todo el mundo. Así que gracias a
todos por sus esfuerzos.
Solo quería reiterar que DEBRA International cuenta con una excelente página de
investigación, donde se recoge una gran cantidad de información acerca de los ensayos
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clínicos. También hay preguntas frecuentes. Por lo que puede ser una página a la que los
médicos o las empresas quieran remitir a las personas si reciben preguntas.
Mike Jaega
Quería comentar, Michael, que acabo de compartir dicha página en la página de Facebook
de DEBRA International y en Twitter, si las personas desean ir directamente a la página.
Michael Fitzpatrick
Excelente. Ahí podrán encontrar además muy buenos recursos, así que sí, gracias por ello,
Mike. Aquí ven la página web clinicaltrials.gov a la que la Dra. Kiritsi hizo referencia
anteriormente. En este momento, hay unos ocho ensayos clínicos enumerados en
reclutamiento y hay unos otros seis que aún no están en reclutamiento. Así pues, vemos
muchos más ensayos clínicos que aparecen y también hay otras páginas en cada país, en
cada región a “grosso modo”. Hay diferentes protocolos y sé que algunos hacen referencia
a la FDA y a la Agencia Europea de Medicamentos y asociaciones por el estilo. Pero en su
región local pueden existir requisitos particulares concernientes a los ensayos clínicos, de
manera que puede que sea necesario conocerlos y preguntarle a su médico por ellos. Así
que les dejo algunas observaciones. Me gustaría que Robert abriera una ronda de preguntas
de voz.
Robert
No parece que tengamos ninguna pregunta telefónica, pero tenemos otra pregunta. Jayne,
desgraciadamente, nunca se ha informado de los resultados de muchos ensayos sobre EA.
¿Se informará de los resultados de la fase III en un formato que sea accesible a toda la
comunidad de pacientes?
Jayne Gershkowitz
Es una buena pregunta y le agradezco que me la haya formulado, porque uno de los
aspectos del apoyo al paciente, cuando trabajamos con nuestros colegas, es determinar la
mejor manera de comunicar los resultados de los ensayos clínicos. Primero, a los
individuos que participan en el estudio, de manera que el investigador principal y el
médico sepan qué ocurre en el estudio y, a continuación, de una forma más global a toda la
comunidad. Así que trabajamos para garantizar, de acuerdo con la normativa, que podamos
compartir esta información. Algunos reguladores de diferentes países han empezado a
exigir que las empresas divulguen los resultados de los estudios publicados para el
reclutamiento. Así que, como Michael acaba de mencionar, disponemos de
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clinicaltrials.gov. de la FDA en los EE. UU., una página de la AEM y otras páginas
propias de otros países.
Se ha convertido en un requisito que, si se publica un estudio, también deben publicarse
sus resultados. Tenemos la intención de cumplir todos los requisitos, pero también de
determinar, al trabajar con los líderes de las organizaciones y con el comité asesor de
pacientes, la mejor forma de explicar, con un lenguaje no especializado, los resultados del
estudio. Así que tenemos la intención de compartir esta información cuando esté
disponible.
Robert
Muy bien. Muchas gracias, Jayne. Parece que tenemos un comentario acerca de que,
mientras que los ensayos clínicos difieren, los principios presentados por Dimitra se
aplican a todos, además de que en los ensayos recientes se reclutan los pacientes que
tienen más opciones de obtener beneficios y para los que es más seguro participar en el
ensayo. Así que no deben desanimarse si no resultan elegidos inicialmente para un ensayo.
Queríamos proporcionar esta información antes de cerrar la sesión. De nuevo, gracias a
todos los ponentes de hoy por ofrecernos sus puntos de vista. Aquí concluye el seminario
en línea de hoy. Gracias por participar y espero que tengan un buen día.
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