Download Ejemplos de investigación traslacional

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Ficha de datos: Ejemplos de investigación
traslacional
Ahora veremos algunos ejemplos específicos de investigación traslacional y de cómo ha
ayudado a transformar descubrimientos realizados en investigación básica en tratamientos
clínicos:
1) La investigación del Profesor Fölling en colaboración con la familia Egeland fue el inicio
de un largo viaje hasta descubrir lo que sabemos hoy en día sobre la fenilcetonuria
(FCU). La FCU es un trastorno metabólico que puede causar discapacidad intelectual,
convulsiones y otros problemas médicos graves. Esta asombrosa historia, que tuvo lugar
antes de que se conociera el concepto de medicina traslacional, hizo que los médicos,
bioquímicos y genetistas descubrieran más enfermedades metabólicas congénitas que
también pueden causar daños neurológicos.
2) Harry Dietz y sus compañeros trataron a niños con el síndrome de Marfan en la
Universidad Johns Hopkins. Así se descubrió que un fármaco ya aprobado en los
Estados Unidos como tratamiento para la hipertensión arterial podía también prevenir los
aneurismas aórticos observados en ratones con el síndrome de Marfan. Se trata de un
síndrome que afecta al tejido conectivo corporal, y las complicaciones derivadas suelen
ser defectos de las válvulas cardíacas y de la aorta que a menudo conllevan una muerte
prematura. El fármaco se ha sometido a prueba posteriormente como tratamiento en un
grupo de niños con este síndrome, y demostró inhibir el desarrollo de anormalidades
potencialmente mortales en la aorta.
3) En pacientes con tumores de próstata en fase temprana, Anant Madabhushi y sus
compañeros de la Universidad de Rutgers usaron sofisticados algoritmos de
procesamiento de imagen para analizar la textura de las imágenes médicas tomadas con
tomografía computerizada (TC) de alta resolución para detectar y localizar tumores en
fase temprana. Esto propició una técnica más sensible y fiable para la aplicación clínica
de otros enfoques ya existentes.
4) El grupo de James Tunnell en la Universidad de Texas (EE. UU.) desarrolló
nanopartículas de oro que pueden dirigirse específicamente a células cancerígenas, lo
que permite la detección mediante espectroscopia de fluorescencia incluso cuando los
tumores son de tamaño muy reducido. Estas mismas partículas pueden activarse
entonces con una luz intensa para destruir potencialmente el tumor. Este enfoque
combina imagen óptica, espectroscopia y nanotecnología para un diagnóstico y
tratamiento temprano del cáncer.
5) Para retrasar la aparición de la ceguera, muchos pacientes de glaucoma deben
administrarse gotas oculares múltiples veces al día, una rutina muy exigente que puede
evitar un control eficaz de la enfermedad. El trabajo de Erin Lavik en la Universidad Case
Western Reserve supuso una mejora en la administración de medicación a pacientes de
glaucoma, lo que conllevó una aplicación del fármaco más constante y, por lo tanto,
mejores resultados. La prof. Lavik desarrolló microesferas que contenían un fármaco
para el glaucoma y que pueden inyectarse en un punto del ojo para que secreten
cantidades controladas del fármaco durante más de un mes.
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