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Novedades sobre el ensayo clínico de VTS-270: El estudio de NPC
Boletín de junio de 2016
Novedades sobre el ensayo clínico Vtesse de VTS-270:
El 23 de mayo de 2016, Vtesse anunció que se ha completado la parte de la
investigación para determinar la dosis del ensayo clínico pivotal de fase 2b/3 global
para el VTS-270, y se ha seleccionado un nivel de dosis para realizar más pruebas
por parte de un comité de selección de dosis (DSC) independiente.
Doce pacientes de Estados Unidos y el Reino Unido, de edades desde los 4 a los 21
años, formaron la parte de la investigación para determinar la dosis del ensayo
clínico de la fase 2b/3 Según todos los datos disponibles reunidos de las
experiencias de los primeros 12 pacientes, un comité de selección de dosis (DSC)
independiente recomendó la administración de una dosis de 900 mg cada dos
semanas durante la duración de la prueba para cada paciente seleccionado
aleatoriamente para el tratamiento activo. Esta dosis fue seleccionada por su
equilibrio apropiado de seguridad, tolerabilidad y potencial de eficacia.
Novedades sobre la expansión de los lugares de ensayos clínicos:
Vtesse también expandió con éxito su ensayo clínico, que ahora incluye diez sitios de
estudio en Estados Unidos, el Reino Unido, España, Francia y Alemania, a los cuales
hay que añadir diez sitios adicionales que se espera se inicien pronto. Vtesse prevé
también su expansión a Turquía y Australia según negociaciones con investigadores
locales y grupos de defensa de los pacientes en esos países.
Fundación de Investigación Médica Ara Parseghian:
La "Conferencia científica Michael, Marcia y Christa Parseghian" que se celebra de
forma anual para la investigación de la enfermedad Niemann-Pick de tipo C, se
celebró del 4 al 7 de junio de 2016 en La Paloma Resort, en Tucson, Arizona. Los
investigadores se reunieron durante tres día para discutir los avances en la
Boletín Vtesse de junio de 2016
investigación de la NP-C. Esta reunión anual ayuda a formar colaboraciones y
determinar la dirección futura de la investigación de la NP-C.
Vtesse tuvo el honor de presentar los datos sobre el VTS-270. La presentación se
centró en la formulación única del VTS-270 como formulación única de 2hidroxipropil-beta-ciclodextrina. El programa clínico de Vtesse está diseñado
específicamente para el VTS-270, que tiene una huella química única y bien definida
basada en rigurosos controles de fabricación y una amplia caracterización
(bio)química. La seguridad y tolerabilidad de otras composiciones de ciclodextrina,
a las dosis que se están estudiando para el VTS-270 y cuando se proporcionen a
través de la ruta IT de administración, no se pueden asegurar y no es apoyado por
las pruebas científicas que han sido desarrolladas para el VTS-270.
ASOCIACIÓN
NIEMANN PICK
DE FUENLABRADA:
La ASOCIACIÓN
NIEMANN PICK
DE FUENLABRADA situada en Madrid, España,
celebró su reunión de familia anual el 4 de junio de 2016. Vtesse presentó la
información sobre los datos preclínicos y de fase 1 y la Dra. Mireia del Toro
presentó la información sobre el ensayo clínico del VTS-270. La Dra. Mireia del
Toro es neuróloga pediátrica y la investigadora líder del ensayo clínico del VTS-270
en España. Trabaja en el Hospital Vall d'Hebron, en Barcelona. A Vtesse le gustaría
agradecerle la invitación para participar y esperamos trabajar juntos ahora y en el
futuro.
Seminarios web de Vtesse:
Vtesse realizará varios seminarios web en los próximos meses. Planeamos que
estos seminarios web sean específicos para cada país. Es decir, realizaremos los
seminarios web en el idioma local y en el momento más conveniente para cada país.
Si hay algún tema que desea que se trate, por favor, envíe sus solicitudes a
carrie@vtessepharma.com o a su Organización de Familia NP local. Queremos
asegurarnos de que estos seminarios web incluyen información valiosa para usted,
por favor, envíenos su opinión sobre los temas.
Seminario web De familia a familia de NNPDF:
El 31 de mayo, la fundación NNPDF celebró su primer seminario web "De familia a
familia". Vtesse estuvo involucrada en el seminario web. Según la NNPDF, el
propósito del seminario web era permitir un diálogo libre y abierto entre pacientes
y progenitores. La sesión fue grabada, así que aquellos de ustedes que se la hayan
perdido, aquí tienen el enlace de la grabación:
https://www.youtube.com/watch?v=OZmc5NNfFLA&feature=youtu.be
Boletín Vtesse de junio de 2016
Encuesta de ensayo clínico de la NNPDF:
En septiembre de 2015, la NNPDF invitó a Vtesse a participar en una encuesta de ensayo
clínico. Según afirmaron, el propósito de la encuesta era:
"a) recopilar toda la información científica tras el medicamento junto con los datos del
ensayo para que esta información pueda proporcionarse a médicos de familia y
consultores que estén tratando a pacientes con Niemann Pick de tipo C y que puedan
ayudar a los pacientes que estén interesados en participar en un ensayo, y
b) asegurarse de que cualquier empresa farmacéutica que desee realizar un ensayo en
nuestros hijos y jóvenes, tengan la diligencia debida en asegurar la seguridad del
medicamento y hayan hecho todo lo posible para asegurarse un resultado favorable".
Vtesse desearía agradecer a la NNPDF la oportunidad de participar. Se pueden examinar
los resultados de la encuesta en: http://nnpdf.org/npresearch_06.html#ClinicalTrialSurvey
El PDF completo se encuentra en:
http://nnpdf.org/documents/ClinicalTrialSurvey06032016revisedFINAL_000.pdf
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Si tiene alguna pregunta, por favor, envíenos un e-mail a info@vtessepharma.com
Para obtener más información acerca del ensayo y encontrar un lugar donde se
realice el ensayo clínico, por favor, visite www.theNPCstudy.com o
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02534844?term=vtesse&rank=1.
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